过去的十年里,窦汇区骨髓瘤(MM)治疗方案的提升和健全使患者的总存活期(OS)获得明显改进。治疗方案的改善关键根据二种药品:蛋白酶体缓聚剂(硼替佐米和卡非佐米)和激素调节中药制剂(IMiDs,沙利度胺,来那度胺和泊马度胺)。尽管药物疗法大大提高了MM患者的存活愈后,但当今的治疗方案并治不好此病,而且不可以达到需接受事后治疗的患者。因而,现阶段急缺开发设计其他新作用机制的新型药物以达到经蛋白酶体缓聚剂或IMiDs治疗后产生病症进度的患者。
帕比司他根据抑止一类叫组蛋白去乙酰化酶 (HDACs) 的活力而充分发挥。这一全过程很有可能减缓了MM患者身体浆细胞的过多产生,或造成 这种风险细胞死亡。一项PANORAMA1实验说明,与安慰剂效应 硼替佐米 阿昔洛韦(Pbo-BTZ-Dex)对比,帕比司他 硼替佐米 阿昔洛韦(PAN-BTZ-Dex)显著增加了发作/不易治MM患者的无进度存活期(PFS)。
该3期实验中,科学研究工作组评定了患者的愈后状况,这种患者此前均接受过一些治疗:激素调节药品疗法(IMiD;n = 485),硼替佐米 IMiD(n =193),包含硼替佐米 IMiD以内的最少2种疗法(n= 147)。曾接受过治疗的亚组中PAN-BTZ-Dex vs Pbo-BTZ-Dex的负相关PFS各自为:IMiD(12.3 vs 7.4个月 HR,0.54;95% CI,0.43-0.68)、硼替佐米 IMiD(10.6 vs 5.八个月;HR,0.52;95% CI,0.36-0.76)、包含硼替佐米 IMiD以内的最少2种疗法(12.5 vs 4.七个月;HR,0.47;95% CI,0.31-0.72)。此前接受过治疗的亚组中乾PAN-BTZ-Dex治疗后,普遍的3/四级副作用包含血小板低、网织红细胞降低、单核细胞增加、拉肚子和孱弱/疲倦。针对此前经硼替佐米 1种IMiD治疗的患者,安慰剂效应组和治疗组的治疗有关致死率相仿。
该剖析确认了此前接受最少2种疗法治疗后的患者经PAN-BTZ-Dex治疗后,PFS显著增加。该治疗方案一样适用愈后较弱和治疗受到限制的MM患者。