FDA已经批准luspatercept-aamt治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者的贫血.
FDA已批准luspatecept aamt（Reblozyl）治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的贫血。1
“今天的批准是一个重要的里程碑，强调了我们对血液病患者的持续承诺，全球血液学和肿瘤学总裁纳迪姆·艾哈迈德在一份声明中说。“对于因β地中海贫血而患有贫血的患者，依靠长期红细胞输血的选择非常有限。我们很高兴为这些患者提供一种新的治疗方法来帮助他们解决贫血问题，β地中海贫血的一个重要临床并发症。“Celgene和Acceleron Pharma正在全球合作共同开发Luspatecept。”
这是首次批准使用红系成熟剂，它调节晚期红细胞成熟。
“我们很高兴Acceleron的第一批批准的药物是一种有潜力帮助β地中海贫血患者的药物，他们一直需要新的治疗方法来治疗这一终身疾病，”Acceleron的总裁兼首席执行官Habib Table在一份声明中说。“我们非常感谢参与和支持我们研究的患者、家庭和护理人员。他们的贡献对于确保Reblozyl成功地从我们与Celgene的长期合作中脱颖而出至关重要。
的发现来自于关键的随机、双盲、安慰剂对照，多中心三期相信试验支持批准。
共有336例β地中海贫血患者需要定期输注红细胞。在试验中，定期输注红细胞的需要被定义为每24周输注6至20个红细胞单位，在这段时间内，输注间隔不超过35天。在试验期间，患者有资格获得最佳的支持性治疗，包括红细胞输注；铁螯合剂；抗生素、抗病毒和抗真菌治疗；和/或营养支持，视需要而定。
本试验的主要终点是输血负担减少≥33%，与12周基线期相比，在第13至24周，红细胞单位减少≥2个。次要终点包括在第37至48周时红细胞输注负荷减少≥33%，在第13至24周时输注负荷减少≥50%，在第37至48周时输注负荷减少≥50%，以及在第13至24周时输注负荷的平均变化。此外，研究还评估了在连续12周内红细胞输注量减少≥33%的效果。
结果表明，与安慰剂组的4.5%相比，luspatecept组21.4%的患者达到了主要终点（优势比5.79）（风险差17.0；95%CI，10.4-23.6；P<0.0001）。具体来说，与安慰剂组的3.6%相比，接受Luspertecpt治疗的患者在第37至48周时的红细胞输注负担减少了≥33%（风险差异，16.1；95%CI，9.8-22.4；P<0.0001）。在Luspertecpt治疗组（n=224）中，1,2
“Kdspes”
的红细胞输注负担减少了≥50%（n=224），7.6%和10.3%在第13至24周和37至48周，安慰剂组分别为1.8%和0.9%（分别为P=.0303和P=.0017），导致第13至24周输注负荷与基线水平的平均变化差异为1.35个单位（P<0.0001）。此外，70.5%接受Luspatecept的患者达到了在任何连续12周内红细胞输注量减少≥33%，安慰剂组为29.5%（P<0.0001）。对于其他减少输血负担的终点，也观察到统计学上的显著差异。在试验中观察到的
不良事件（AEs）在使用luspatecept时更频繁发生汉族安慰剂包括头痛（分别为26%和24%）、骨痛（20%和8%）、关节痛（19%和12%）、疲劳（14%和13%）、咳嗽（14%和11%）、腹痛（14%和12%）、腹泻（12%和10%）和头晕（11%和5%）。
血栓栓塞事件，包括深静脉血栓、肺栓塞，在luspatecept组中，3.6%的患者出现门静脉血栓形成和缺血性卒中。在接受luspatecept治疗的患者中，有10.7%的患者出现高血压，3.6%的患者出现
严重不良事件，其中1%的事件包括脑血管意外和深静脉血栓形成。试验中有一名患者死于未确诊的急性髓系白血病。
5%的患者在试验中因不良事件而停止使用luspatecept治疗，最常见的原因是关节痛（1%）、背痛（1%）、骨痛（<1%）和头痛（<1%）。接受Luspatecept治疗的患者中2.7%出现剂量减少，15.2%出现剂量中断。
FDA表明，Luspatecept的推荐起始剂量为每3周皮下注射1 mg/kg。3
参考
FDA批准REBLOZYL®；（luspatercept aamt）用于治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血[新闻稿]。Summit，NJ&Cambridge，MA:Celgene Corporation&Acceleron Pharma Inc.；2019年11月8日。https://bwnews.pr/33t9M3a。2019年11月8日访问。Cappelini医学博士，Viprakasit V，Taher A等。《信念试验：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者的第3阶段、随机、双盲、安慰剂对照研究的结果》，血液，2018；132:163。内政部：10.1182/blood-2018-163。FDA批准luspatercept-aamt治疗β-地中海贫血患者贫血。FDA网站。发布于2019年11月8日。https://bit.ly/34JAJA0。2019年11月8日访问
