在联合应用维甲酸受体α激动剂SY-145和阿扎胞苷的II期生物标记物驱动试验中，新诊断的成人RARA阳性急性髓系白血病患者不适合进行强化化疗，继续显示出对该联合治疗的反应，并证明该方案的耐受性，根据西罗制药的新闻稿.
在联合维甲酸受体α（RARa）激动剂SY-1425和阿扎胞苷（Vidaza）的II期生物标记物驱动试验中，新诊断的成人RARa阳性急性髓系白血病（AML）患者不适合强化化疗，继续显示出对该联合治疗的反应，并证明该方案的耐受性，根据西罗制药公司的一份新闻稿，1
“SY-1425联合阿扎胞苷在RARA阳性AML患者中继续显示出高的完全缓解率、快速起效和良好的耐受性。随着我们对更多患者的联合研究，我们也看到了输血独立性的高比率和持久反应的早期证据。“我们很高兴看到我们发现了由RARA生物标记物定义的这种新型患者亚群，并将其转化为临床益处，”Syros首席医疗官David A.Roth医学博士在新闻稿中说。“据报道，62%的RARA阳性患者在血液不全的情况下获得完全反应（CR）或CR。”计数恢复（CRi），由修订后的国际工作组标准定义。在数据截止时，3名患者的反应持续了344天，治疗反应持续了7个月。此外，82%的RARA阳性AML患者达到或保持了输血独立性。
在新闻稿中，Roth还指出，“这些结果证明了我们的基因控制平台有能力识别哪些基因可以调节哪些患者，从而最大限度地为他们提供一个深刻的好处。我们期待着在我们正在进行的研究中继续评估SY-1425，并在明年报告RARA阳性复发或难治性AML患者的潜在概念证明数据。
该试验包括18岁或18岁以上的r/r非急性早幼粒细胞白血病（APL）AML患者，他们未能标准诱导治疗应答后复发，r/r高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者未能对低甲基化药物应答，或新诊断的治疗不太可能耐受强化化疗的单纯非APL-AML患者。大多数患者要求ECOG性能状态为0、1或2。然而，75岁以下的患者必须有0到3的ECOG，75岁或以上的患者必须有0到2的ECOG表现状态。
其他研究要求包括输血依赖性低风险MDS，无del 5q异常，低风险MDS，对ESA不敏感或不符合ESA的要求，并有足够的器官功能。如果患者患有急性早幼粒细胞白血病、高白细胞增多症、活动性恶性肿瘤、高甘油三酯血症、临床意义重大的心脏病、活动性不受控制的中枢神经系统或对血小板或红细胞输注无效，则不包括患者。
患者在第1天接受SY-1425（6 mg/m2/天）在28天周期中的28天内，静脉注射阿扎胞苷（75毫克/平方米/天）。阿扎胞苷的周期为每周8周，然后每2周16周，然后每4周一次。
截至2019年8月22日，共有40名新诊断的AML患者加入试验，包括13例RARA阳性的患者。
联合用药在所有患者中都具有良好的耐受性，根据40例新诊断的AML患者的数据，所见的毒性与两种药物单独用药的安全性相一致。大多数非血液学不良事件（AEs）为1级和2级。最常见的不良反应有恶心（38%）、食欲下降（38%）、便秘（33%）、疲劳（33%）和周围水肿（30%）。在3级或更高级别的AEs中，血小板减少（25%）、贫血（23%）和发热性中性粒细胞减少（23%）是最常见的。
试验结果显示
