根据BerGenBio的一份新闻稿，美国食品药品管理局（FDA）批准了一种AXL一级抑制剂Bemcentinib用于治疗老年复发或难治性急性髓性白血病患者的快速治疗. .
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“我们很高兴bemcentinib被授予快车道称号。这不仅使我们有资格获得加速审批和优先审查，而且在我们正在努力解决的这一重大未满足医疗需求中，它是对bemcentinib的重要验证。目前，bemcentinib正在美国和欧洲进行扩大的第二阶段AML治疗试验，该公司最近公布了积极的中期一线数据，”BerGenBio ASA首席执行官Richard Godfrey说，在新闻稿中，
这一名称紧随着在2019年EHA年会上提出的有希望的第一阶段和第二阶段初步数据，3
在不适合进行强化化疗的AML患者（NCT02488408）中，bemcentinib加阿糖胞苷或地西他滨的Ib/II期研究中，研究者寻找抗白血病活性的迹象，并评估联合用药的安全性和有效性。本试验中另一个重要的实验组将bemcentinib作为AML患者的单一药物。
这项研究对新诊断为AML或曾接受细胞毒性化疗的患者以及18岁及以上的MDS预处理患者开放。患有不稳定心脏病、充血性心力衰竭、左室射血分数异常、CTCAE毒性2级以上未解决、活动性或不受控制的中枢神经系统（CNS）疾病（包括CNS白血病）的患者，排除在研究范围之外。
共有16例AML患者被纳入二期研究的联合部分，在21天的周期内接受bemcentinib（每日200毫克）加小剂量阿糖胞苷治疗。在这些患者中，14例在初步分析中可评价疗效，6例对治疗有反应，其中4例出现
完全反应（CRs），2例出现部分反应。其中5名患者年龄超过75岁。血液学恢复不全（CRi）患者无复发生存率为7.9个月（范围0.7-9.6）。另外2名患者病情稳定，至少持续3个月。4
尽管在15%的患者中出现了与治疗相关的不良事件（trae），但仍认为治疗是可耐受的。最常见的是贫血、中性粒细胞减少和腹泻。
在研究的Ib期剂量递增部分，bemcentinib也被评估为AML和MDS患者的单一药物，以观察药物如何影响AXL信号通路。3共有5名患者入选，其中，21例复发/难治性AML。其余4例有MDS。在经典的3+3剂量递增设计中，这些患者接受不同的bemcentinib负荷和持续剂量：400/100 mg、600/200 mg和900/300 mg。然后，为了了解单一疗法对AXL信号通路的影响，研究人员经常采集外周血和骨髓样本，使用TruSight髓样细胞板（Illumina）对样本进行分析。
结果显示，11名患者循环白血病细胞中的信号发生了改变。在蛋白质pPLCγ1、pErk和pAkt中观察到这些变化；但是，研究人员报告的这些变化并不影响临床反应。血样确实提供了7个病人中爆炸人口的重要信息，领导研究人员得出结论，外周血最适合观察本研究中发现的独特药效学特性和信号反应。
Ib/II期研究是bemcentinib进一步发展的关键，开发人员认为，该研究可以满足未满足的需要反洗钱。BerGenBio计划经常召开会议，并与FDA进行更多的沟通，以讨论药物的控制正在进行的开发、临床试验的设计、生物标记物的使用以及可能获得药物批准用于治疗老年复发/难治性AML患者的过程。
参考
BerGenBio获得FDA批准的Bemcentinib快速通道名称[新闻稿]。挪威卑尔根：卑尔根比奥；2019年10月22日。https://yhoo.it/2BAs8Ty。访问日期：2019年10月22日。Loges S、Heuser M、Chromik J等。新的口服选择性axl抑制剂bemcentinib与小剂量阿糖胞苷联合应用对不适合强化化疗的aml患者产生持久的疗效。提交时间：2019年欧洲健康协会大会；2019年6月13日至16日；荷兰阿姆斯特丹。摘要PF259。Hellesø；y M，Fagerholt OH，Tislevoll，理学学士等。axl抑制剂bemcentinib在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征1b期临床试验中的单细胞信号传递药效学。提交时间：2019年欧洲健康协会大会；2019年6月13日至16日；荷兰阿姆斯特丹。摘要PS999。BerGenbio介绍了EHA 24的初步II期临床数据：bemcentinib联合小剂量化疗在不适合强化化疗的AML患者中产生持久反应[新闻稿]。荷兰阿姆斯特丹：BerGenBio ASA；2019年6月14日。https://bit.ly/2W4NqSC。2019年10月22日访问
