根据将在2019年ASCO年会上公布的ECOGE3a06研究数据，利奈度胺在3年内使阴燃性多发性骨髓瘤患者进展为症状性疾病的风险降低了72%.
Sagar Lonial，MD，FACP
Sagar Lonial，MD，FACP
lenalidomid（Revlimid）根据即将在2019年ASCO年会上发表的ECOG E3A06研究报告中的数据，在3年内诱导阴燃性多发性骨髓瘤患者进展为症状性疾病的风险降低72%
此外，与观察（2年无进展生存率：HR，0.76；95%CI，0.88-0.99）相比，来那度胺延迟了多发性骨髓瘤的发生时间，0.66-0.87）。
“很明显，我们中的许多人会认为早期干预预防策略而不是治疗策略可以降低转化为症状性骨髓瘤的风险，”埃默里大学Winship癌症研究所首席医疗官Sagar Lonial，医学博士，FACP，在会前的一次新闻发布会上，他说：
他补充道：“因为许多与多发性骨髓瘤相关的问题会导致不可逆转的发病率，有时，死亡率——医疗保健提供者难以确定进展的高风险患者以及如何通过风险分层进行干预。
因此，在由ECOG-ACRIN癌症研究小组领导、国家癌症研究所赞助的随机II/III期试验中，研究人员评估了利奈度胺对无症状高危阴燃性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，以确定与症状性疾病发展相关的风险降低和2年的PFS。
这是试图确定一种前体的想法通过早期干预来控制和潜在地预防症状性癌症的发展，我认为这是我们在这一领域长期以来的一个主要目标，安妮和伯纳德·格雷是癌症家族的主席。
“分离高危患者，然后证明这种干预可以起到作用，这是我们试图在这项试验中做的一部分，”他补充道。
在试验的第二阶段，是一部分，根据Lonial–患者在第1至21天每天口服25毫克利奈度，每28天一次；在第1至28天每天口服325毫克阿司匹林，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。
在第三阶段，治疗组90名患者接受相同的治疗方案，而在对照组进行观察，直至进展为症状性骨髓瘤。患者根据诊断为阴燃性多发性骨髓瘤的时间进行分层。
Lonial解释说，使用免疫调节剂干预预防症状性骨髓瘤的关键在于免疫系统对浆细胞克隆的控制。“这项试验背后的一个想法是，如果你使用一种增强免疫力的药物，比如利奈度胺，你可能能够增强这种免疫控制，延缓甚至阻止从阴燃状态转变为症状状态，他说：
虽然研究人员发现多发性骨髓瘤发展为器官损伤的症状性疾病的风险降低了72%，但是他们也发现这种益处在低、中、低三种情况下是一致的，高风险组强调了未来研究的潜力。
真正有趣的是，在利奈度胺作为单一药物的早期干预下，每一组似乎受益几乎相同，这表明虽然高风险组可能是我们现在的目标人群，但这可能是一个肥沃的群体中危人群的进一步调查领域，没有试验证明对防止阴燃[疾病]发展为症状有益处“atic骨髓瘤，”Lonial说，
此外，他注意到大约50%的患者在II期和II期试验中对利奈度胺有客观反应。此外，在研究的第二阶段，44名患者中有78%没有进展为骨髓瘤，中位随访时间超过5年。
“具有相似风险组的患者，有人预计这些患者中有50%到60%会在同一时间段内转化为骨髓瘤，他补充说：“这表明，我们本可以在很大一部分患者中预防器官损伤和症状性骨髓瘤的发生，不仅是在随机试验中，而且在较小的一部分患者中，而且这种情况只发生在一些不良事件中。”非血液学不良事件，包括中性粒细胞减少、感染、皮肤病/皮肤病、呼吸困难、疲劳、高血压和低钾血症。50%的患者出现3级非血液病性AEs，52.3%的患者出现非血液病性AEs，28.4%的患者出现非血液病性治疗相关（TRAE），35.3%的患者出现血液病性AEs。
虽然很少出现4级AEs，但Lonial指出，患者对该治疗具有良好的耐受性。
很明显，我们需要区分骨髓瘤的治疗和防止阴燃发展为骨髓瘤。这种治疗或预防策略可能不那么密集，实际上可能会试图加强对现有恶性克隆的免疫监视，防止克隆的进展，而不是在治疗有症状的骨髓瘤时根除疾病，”他总结道，
利迪娅·夏皮拉，乳腺癌专家，斯坦福大学医学院医学副教授，斯坦福综合癌症研究所癌症生存主任，医学博士，FASCO，称赞研究人员的发现，并确定了在这个病人群体中未满足的需求。
“它真的涵盖了她说：“这一领域是ASCO非常重要的研究重点，它是确定实际检测和治疗癌前病变的策略。”。“这方面的预防而不是治疗是一个我们有太少的成功，我们真的需要看到更多。”
参考：
Lonial S，Jacobus S，Fonseca R，等。E3A06：利奈度胺与单用观察治疗无症状高危阴燃性多发性骨髓瘤的随机III期试验。提交时间：2019年ASCO年会新闻稿；5月15日。摘要8001.“
