美国食品和药物管理局（FDA）授予波马立多明一个突破性的名称，用于治疗之前接受过化疗的HIV阳性Kaposi肉瘤患者和HIV阴性Kaposi肉瘤患者.
Jay Backstrom，医学博士
Jay Backstrom，MD
Pomalidomide（Pomalyst）已经被FDA授予了一个突破性的名称，用于治疗HIV阳性Kaposi肉瘤患者和HIV阴性Kaposi肉瘤患者。1
根据一期/二期研究（NCT01495598）的结果，FDA基于这一决定，尽管HIV感染，pomalidimide在Kaposi肉瘤患者中仍具有良好的耐受性和临床活性。这些病人中有许多以前曾接受过细胞毒性化疗。2
波马立多胺的生产商Celgene在一份新闻稿中说，它计划在2019年底之前提交一份关于免疫调节剂的补充新药申请。
“令人鼓舞的消息Celgene的首席医疗官Jay Backstrom医学博士说：“FDA对卡波西肉瘤中的聚甲醛催化剂的突破性治疗指定反映了加速开发治疗这类疾病的疗法的紧迫性。”。“我们将继续与该机构密切合作，为这种罕见和严重的癌症患者推进这一计划。”
卡波西肉瘤是一种由卡波西肉瘤相关疱疹病毒引起的多中心肿瘤，最常发生在艾滋病毒感染患者身上。目前，还没有FDA批准的治疗HIV阳性患者的方法，这些患者对化疗不敏感或不耐受。
在这项研究中是根据合作研发协议进行的，由癌症研究中心HIV和AIDS恶性肿瘤科的Robert yarchan医学博士领导，国家癌症研究所（NCI）对有症状的卡波西肉瘤患者进行了评估。
研究者以5毫克的初始剂量水平评估了pomalidimide，每天一次，每28天一个周期21天。如果最初的剂量不能耐受，患者可以减至3毫克，同时每日81毫克阿司匹林用于血栓预防。HIV感染者需要控制性病毒血症伴持续性Kaposi肉瘤，即使接受3个月的抗逆转录病毒治疗，或尽管接受2个月的抗逆转录病毒治疗，但仍需进行性Kaposi肉瘤。
患者必须年满18岁才有资格登记，有≥5个可测量的卡波西肉瘤病灶，且既往治疗无法阻止反应，ECOG表现状态≤2，预期寿命≥6个月。
试验的主要终点是安全性、耐受性、药代动力学，以及不良事件的频率、反应率，血药浓度测定。
共22例患者接受了波马利多的治疗；15例（68%）患者有HIV感染，17例（77%）患者有晚期（T1）疾病，除抗逆转录病毒治疗外，19例（86%）有卡波西肉瘤的既往治疗。
由于没有剂量限制性毒性报告，所有患者都接受了5毫克剂量的聚甲醛胺。
结果显示，16例患者对聚甲醛胺有反应，总有效率为73%（ORR；95%置信区间为50%-89%。HIV感染者的ORR为60%（95%CI，32%-84%），未感染者为100%（95%CI，59%-100%）。中位应答时间为4周（范围4-36）。
在有和无HIV感染的患者中CD4阳性和CD8阳性细胞显著增加，并且在第4周卡波西肉瘤相关疱疹病毒载量短暂增加（P=.05）。
关于安全性，潜在治疗相关的3/4级不良事件包括中性粒细胞减少、感染和水肿。pomalidimide治疗对健康相关的生活质量无影响，有明显的改善作用治疗结束时的表现令人满意（P=0.03）。
该公司表示，它正计划在美国和撒哈拉以南非洲的艾滋病恶性肿瘤联盟为这一患者群体进行额外的试验，后者对艾滋病病毒携带者的治疗较少。将进行美国多中心研究以确认和扩展NCI研究的结果。
波马力多胺目前已被批准与地塞米松联合应用于先前接受过两种以上治疗的多发性骨髓瘤患者，包括列那力多胺（Revlimid）和蛋白酶体抑制剂，并在最后一次治疗完成后的60天内显示疾病进展。
参考文献：
Celgene Corporation宣布POMALYST®；获得FDA对HIV阳性和阴性Kaposi肉瘤的突破性治疗名称。塞尔金。2019年5月13日出版。https://bit.ly/2VgaRGF。2019年5月13日访问。Polizzotto MN、Udrick TS、Wykvill KM等。波马立多明治疗hiv感染者和非hiv感染者卡波西肉瘤的临床研究。2016年；34（34）：4125-4131。doi:10.1200/JCO.201
