米哚妥林是一种内服多靶向治疗激酶抑制剂,放化疗协同应用医治FLT3阳性的亚急性脊髓性败血症(AML,Acute Myeloid Leukemia)、系统化组织细胞增加症(ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis)以及伴随着的血液学恶性肿瘤(SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm)或组织细胞败血症(MCL,Mast Cell Leukemia)。
那米哚妥林疗效怎么样呢?
一项双臂、对外开放标识、多中心实验分析了米哚妥林做为单药在ASM、SM- AHN和MCL(称为高端SM)患者里的疗效。
患者在28天周期内接受米哚妥林每一次100 mg,每日2次,直至病况进度或者出现没法承受的毒性反应。
在116名接受的治疗患者中,科学研究指导委员会确认了89名可评定患者。患者中位年纪64岁;64%为男士;绝大多数患者(97%)均是白人;在各种患者中,36%曾接受过SM医治;82%的患者在基准线检测出KIT D816V基因突变;患者的平均治疗时机为11个月,17%的患者已经接受医治。
此次实验关键观查终点站为CR(放任不管) ICR(不放任不管)。
实验结果显示,全部患者的CR ICR为21%,CR ICR的中位延续时间为NR(not reached没有达到),做到CR ICR的中位期为0.5个月。
三组患者(ASM VS SM-AHN VS MCL)的CR ICR为38% VS 16% VS 25%,CR ICR的中位延续时间为NR VS NR VS NR,做到CR ICR的中位期为0.7个月 VS 0.5个月 VS 0.3个月。总的来说,米哚妥林疗效是很不错的。