患者报告的III期骨髓瘤X试验的结果表明，尽管接受自体干细胞移植的复发性多发性骨髓瘤患者的生活质量有了初步的降低，并且经历了更大的不良事件影响，但与接受自体干细胞移植的患者相比，他们有更好的长期预后非移植性固结.
Sam H.Ahmedzai，MBChB
Sam H.Ahmedzai，MBChB
患者报告的第三期骨髓瘤X期试验结果表明，尽管接受自体干细胞移植（sASCT）治疗的复发性多发性骨髓瘤患者的生活质量（QoL）有了初步降低，并且经历了更大的变化不良事件（AEs）的影响，与接受非移植性巩固治疗（NTC）的患者相比，他们有更好的长期预后。1
“全球健康状况和治疗副作用的微小和逐渐减小的差异需要与骨髓瘤X的结果一起考虑，显示sASCT对总生存率（OS）有显著的疗效。sASCT的好处应该与患者治疗决策时对生活质量和疼痛的相对短期负面影响一起考虑，并进一步支持sASCT的使用，”由Sam H.Ahmedzai，MBChB领导的研究人员写道，在《临床肿瘤学杂志》上发表的一篇报告中，
被认为是新诊断的多发性骨髓瘤患者的标准治疗方法，因为在一些随机试验中，OS和无进展生存率（PFS）得到了证实。尽管存在治疗复发疾病的选择，但尚未明确界定标准治疗。骨髓瘤X的研究者开始评估ASCT作为治疗复发的补救疗法是否有可能提供具有合理耐受性的长期疾病控制。
该试验由于在中期分析中跨越了疗效的停止界限而提前停止，评估sASCT在ASCT术后复发性多发性骨髓瘤患者中的应用。试验结果显示，与环磷酰胺治疗相比，在复发时使用大剂量美法仑联合ASCT显著延长了进展时间（TTP）（中位，19个月与11个月；HR，0.36；95%CI，0.25-0.53；P<0.0001）。3年时，sASCT组的OS率为80.3%，环磷酰胺组为62.9%。研究人员报告说，在用硼替佐米（Velcade）、阿霉素和地塞米松重新诱导治疗后，结果是持久的。2
研究的主要终点是TTP，次要终点是反应率、全氟辛烷磺酸、OS、毒性和安全性、疼痛和生活质量。2008年至2008年期间，
2012年，297名入选骨髓瘤X试验的患者中，288名同意参与该子研究，在整个研究的指定时间点，研究者通过患者报告的问卷来评估疼痛和生活质量。
研究者使用欧洲癌症研究和治疗组织的生活质量问卷（EORTC QLQ-C30）和EORTC在重新引入和随机治疗期间评估生活质量骨髓瘤特异性模块（EORTC QLQ-MY20）。疼痛评估采用简明疼痛量表（简称BPI-SF），评估疼痛的严重程度和对患者日常生活的影响。Leeds神经症症状和体征评定量表（S-lans）也被用作疼痛自评量表，以确定患者的疼痛是否是神经性的。在注册前和重新引种完成后进行
问卷调查。随机分配的患者在随机分组前在诊所进行问卷调查，除非是在前一份问卷的2周内。在随机分配后100天，随机分配后6个月和12个月，然后每年通过邮件向患者发送额外的问卷，直到最后一个随机分配的患者被分配后2年。
骨髓瘤X试验最终将174名患者随机分配到sASCT（n=89）或NTC（n=85）。88名接受sASCT治疗的患者和83名接受NTC治疗的患者同意参与这项子研究。两组之间的基线人口统计和疾病特征很好地平衡了整个试验的平均年龄为61岁。研究人员注意到，移植组中有较高比例的患者患有国际分期系统III期疾病。
在依从性方面，76.1%的问卷在患者中返回，两组的返回率相似。EORTC QLQ-C30和QLQ-MY20问卷的最大不符合率出现在随机化基线，只有59.6%的患者符合。同时，S-lans问卷和BPI-SF问卷的回收率分别为54.4%和53.8%，再导入问卷的
结果显示，全球健康状况、疲劳、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、抑郁、，在角色功能、社交功能、恶心/呕吐、食欲减退、便秘、失眠和呼吸困难方面，与试验组相比，腹泻和临床相关的小差异。尽管BPI-SF疼痛严重程度评分与试验分录相似，但疼痛干扰评分略有增加。随机分配后100天，两组患者的“Kdspe
”“Kdspe
”生活质量有显著差异（P=.0496），但在随机分配后的任何其他时间点均无显著差异。两组在全球健康状况评分方面存在中小型差异，与NTC组相比，NTC组的总分高出9.2分。
接受sASCT的患者的全球健康状况恶化在6个月时消失为微小差异，在1年时消失为微小差异。这项研究的作者写道：“两年的差异有利于sASCT，但仍然微不足道。”。在随机分组后100天和6个月，sASCT组AEs的分量表高于NTC组（100天和6个月分别高7.6点和5.9点），但随后消失。
在随机分组后100天的疼痛干预方面，试验组之间没有显著差异；然而，在6个月和2年内，有显著差异。在所有考虑的时间点上，NTC组的疼痛干扰降低了大约1个点，这被认为是一个临床相关的差异。
通过随机分配对TTP进行的事后探索性分析表明，在随机分组和接受过sASCT的患者比接受NTC的患者有显著的TTP优势（HR，0.3；95%CI，0.15-0.61；P=0.006）。然而，在分层因素的多变量分析中，这并不显著。在治疗副作用方面得分低于中位数且接受sASCT的患者与接受NTC的患者相比，TTP有改善（HR，0.24；95%CI，0.10-0.55；P=.003），这在多变量分析中得到维持。此外，疼痛评分不被认为是TTP或OS的显著预测。
参考文献：
Ahmedzai SH，Snowden JA，Ashcroft AJ等；国家癌症研究所血液肿瘤临床研究组。患者报告了开放标签、随机III期骨髓瘤X试验评估复发性多发性骨髓瘤自体干细胞移植挽救的结果[发表于2019年4月10日在线]。临床肿瘤学杂志。doi:10.1200/JCO.18.01006。国家癌症研究所血液肿瘤临床研究组。大剂量化疗加自体干细胞移植作为巩固疗法治疗先前自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者（NCRI骨髓瘤X复发[强化试验]）：一项随机、开放标签的3期试验。柳叶刀肿瘤学。2014年；15（8）：874-885。doi:10.1016/S1470-2045（14）70245-1
