根据一项II期扩张研究的结果，55例转移性尿路上皮癌患者在铂类药物化疗失败后，单用或联合应用伏法他玛治疗，耐受性良好，无长期安全性问题.
Andrea Necchi，MD
Andrea Necchi，MD
伏法他玛单药治疗或联合多西他赛治疗55例转移性尿路上皮癌（mUC）铂类化疗失败患者耐受性良好，无长期安全性问题，根据II期扩展研究（NCT 02401542）的结果，在伊利诺伊州芝加哥市举行的2019年美国泌尿外科协会年会上提出了1项发现。
历史上，未通过铂类化疗的mUC患者预后不良。据估计，20%的mUC患者存在gfr3突变或融合。Vofatamab，一种全人类单克隆抗体，通过2种机制防止FGFR3活化通过阻断受体配体活化和防止突变/融合信号。
研究的Ib期部分调查了19例mUC患者，他们接受了伏法他玛联合多西他赛的治疗。2这是当前II期扩张的导火索研究。
在当前的研究中，对几百名患者进行了fgfr3突变/融合筛查。研究负责人安德里亚·内基说，20%的患者发现了突变或融合，然后研究人员将这些患者分为联合治疗组（n=21）或单一治疗组（n=21），MD.
患者资格标准与挽救研究相似，包括先前化疗失败≥1行的mUC患者加上可测量疾病的检查点抑制剂和东部合作肿瘤组（ECOG）表现状态≤1的患者。联合治疗组的患者是紫杉烷原发性的，而单药治疗组的患者之前使用过紫杉烷。主要终点是安全性和客观反应率（ORR）。
联合治疗组有19名男性（90%），单一治疗组有16名男性（76%），中位年龄分别为64岁和70岁。联合治疗组52%（n=11）和单一治疗组43%（n=9）有内脏转移。24%（n=5）和19%（n=4）的患者分别有肝转移。
联合治疗组和单一治疗组的既往治疗行的中位数分别为2（范围1-4）和3（范围1-7）。既往使用检查点抑制剂的两组患者（n=11，52%）是相同的。
“重要的是，最近一次治疗的中位时间非常短，联合治疗组为1.3个月，单次治疗组为1.6个月，”Necchi说，他是肿瘤内科主任，意大利米兰国家肿瘤研究所的Fondazione IRCCS。
最常见的fgfr3基因改变是S294C突变，在联合治疗组中52%的患者和单一治疗组中36%的患者中发现了该突变，联合用药组24%，单药用药组27%，联合用药组
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，vofatamab剂量中位数为4（范围1-19），单药组vofatamab剂量中位数为6（范围3-16）。在联合治疗组中，33%（n=7）的患者接受了≥6个周期（4个月以上）的治疗，43%（n=9）的患者接受了≥6个周期的治疗。联合用药组中的两名患者在停用多西他赛后继续接受伏法塔玛。进展性疾病是终止治疗的最常见原因，联合治疗组5例，单药治疗组13例，总的来说，
药物耐受性良好，只有2例因不良事件而终止治疗。在两个治疗组中，大多数患者称自己在3个周期（57%）后有良好或更好的生活质量，根据患者报告的结果测量信息系统全球物理健康（PROM
