Sagar Lonial，MD，讨论了一些新出现的治疗多发性骨髓瘤晚期复发的药物.
Sagar Lonial，MD
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根据Sagar Lonial，MD，对复发晚或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗具有挑战性，但新出现的药剂在这种处理环境中显示出了有希望的结果。
Lonial最近强调了目前正在研究的药剂。靶向药物、抗体-药物结合物（ADC）、双特异性T细胞接合器（BiTEs）和嵌合抗原（CAR）T细胞疗法已经为这类患者群体展示了有希望的数据。
“这一领域将真正朝着融入更多基于免疫的方法和真正使用精确药物的方向发展“为了帮助确定可能对某些靶向治疗更敏感或更具抵抗力的患者类型，”Lonial说，“例如，
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，正在进行的第二阶段研究结果显示，威尼斯（Venclexta）、卡非洛米布（Kyprolis）和地塞米松的联合治疗可获得100%的客观应答率对于复发/难治性t（11；14）疾病的多发性骨髓瘤患者，有很好的部分缓解或86%的好转率。1
此外，XPO1（CRM1）抑制剂Selinesor在五种难治性疾病患者中显示出令人感兴趣的缓解率和生存效益。2然而，在2019年2月，FDA的肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以8票对5票反对加速批准Selinesor在这一患者群体中的新药申请，理由是重大的安全问题导致了IIb期STORM试验中的患者死亡，STORM是一项单臂联合试验，先前的一期研究并未显示出与该药物有很强的单药治疗活性。
在接受埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系教授和主席Lonial的采访时，担任首席医疗官，埃默里大学Winship癌症研究所讨论了治疗多发性骨髓瘤晚期复发患者的一些新兴药物。
靶向肿瘤：多发性骨髓瘤治疗的现状是什么，特别是对晚期复发患者？”
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：晚期复发或难治性骨髓瘤的治疗是非常有挑战性的。一组[研究人员]将将近150名在daratumumab（Darzalex）时代基本上是四或五种难治性的患者组合在一起，结果显示他们的平均预期总生存期约为11个月。对任何治疗的反应持续时间都很短，所以这是一组明显代表未满足医疗需求的患者。
使用Selinesor或其他靶点追踪XPO1肯定是一件有趣和令人兴奋的事情，尽管事实上FDA的ODAC给了它一个否定的评价，显然，它是这类患者中的一种活性剂，我们如何将其结合是一个未来的问题。
威尼斯托克（Venclexta）是属于这一类的另一种药物。有非常令人鼓舞的数据表明，单独或联合使用这种药物可能能够克服耐药性。其他可能的治疗方法包括BCMA导向的CAR T细胞、adc或BiTEs。这些确实代表了骨髓瘤治疗未来的很大一部分。
靶向肿瘤：这项研究的最大挑战是什么
”
Lonial：我们面临的最大困难之一是支持这些患者的能力，因为当他们到了骨髓瘤的这个阶段时，他们往往会病得很重。细胞减少症、贫血、血小板减少症、其他与血液计数、肾功能有关的问题仍然是一个问题，而整体表现状况恶化往往是一个真正的问题。在这种情况下，让病人通过治疗是一个很大的挑战e 2018年灰烬年会；2018年12月1日至4日；圣地亚哥，约598摘要。FDA。为肿瘤药物咨询委员会（ODAC）2019年2月26日会议起草问题。访问日期：2019年2月26日。https://bit.ly/2XnqwpW
