Eytan M.
Stein，医学博士，揭示了AML的治疗现状，并强调了分子监测的重要性.
此外，他还强调了反洗钱领域的发展方向.
Eytan M.Stein，医学博士
Eytan M.Stein，医学博士
根据医学博士Eytan M.Stein的说法，急性髓系白血病（AML）的治疗前景有许多进展，但在确定如何为这些患者最佳排序药物时，分子监测是必要的。
是FLT3抑制剂米多糖（Rydapt）目前正被用于新诊断的环境中，并与诱导化疗相结合，用于适合接受化疗的患者。对于那些不适合的患者，那些被认为不适合的患者正在接受与低甲基化药物（HMA）或小剂量阿糖胞苷联合使用的venetoclax（Venclexta），在2018年11月，
，FDA批准了venetoclax与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷联合使用对75岁或75岁以上的新诊断AML患者的治疗，或有使他们不适合诱导化疗的合并症。批准的依据是两个早期试验的阳性数据：M14-358和M14-387。在M14-358试验中，
，威尼斯托克与阿扎胞苷联合治疗后，完全缓解率（CR）为37%，部分血液学恢复率（CRh）为24%。维尼托克与地西他滨联合用药的CR率为54%，而联合用药的CRh率为7.7%。此外，M14-387试验的结果显示，服用小剂量阿糖胞苷的威尼斯泻患者的CR和CRh发生率为21%。Stein说：
“这实际上是我们在合适人群和不合适人群中治疗AML的一种范式转变。”，他是纽约斯隆凯特林纪念癌症中心白血病服务的助理主治医师。
一些新的药物也已获得FDA批准用于复发/难治性疾病，包括IDH1抑制剂ivosidenib（Tibsovo），IDH2抑制剂依那西替尼（Idhifa）治疗idh1/2变异性疾病，FLT3抑制剂吉尔替宁（Xospata）治疗FLT3变异性疾病。斯坦因希望肿瘤学家很快能在他们的治疗设备中添加另一种FLT3抑制剂quizartinib。
“当医生看到一个新诊断的AML患者时，他们在诊断时检查各种分子遗传异常是非常重要的，”斯坦因说。“同样重要的是（检查这些异常）在复发的时候，因为它们可以从诊断的时候改变到复发的时候。这样做将有助于你为你的患者找到最佳的治疗选择。
在接受有针对性的肿瘤学采访时，Stein阐明了AML当前的治疗前景，并强调了分子监测的重要性。此外，他还强调了AML领域的发展方向。
肿瘤靶向治疗：AML患者的治疗有哪些最新进展
”
Stein：直到最近，我们的治疗方案还非常有限。患者要么接受柔红霉素和阿糖胞苷诱导化疗，要么接受新诊断的HMAs。过去几年发生的事情是，AML患者的新疗法激增，特别是在新诊断的情况下，我们将FLT3抑制剂米多斯塔林与诱导化疗结合起来；这显然是对那些已经足够好接受诱导化疗的病人来说的。对于那些还不能接受诱导化疗的患者，我们现在将HMAs或小剂量阿糖胞苷与BCL-2抑制剂venetoclax联合使用。
还有一种名为glasdegib（Daurismo）的药物与小剂量阿糖胞苷联合使用。此外，柔红霉素的脂质体制剂cin和阿糖胞苷（CPX-351）被FDA批准用于治疗相关AML和骨髓增生异常相关AML患者。与2年或3年前相比，当我们的治疗方案受到限制时，治疗新诊断的AML患者实际上相当复杂[因为有太多的选择可供选择]
在复发/难治人群中，我们现在有3个新的药物批准[来自FDA]；可能很快会有4个。一种是IDH1抑制剂ivosidenib，一种是IDH1/2突变型AML患者的IDH2抑制剂enasidenib，另一种是FLT3突变型AML患者的FLT3抑制剂gilterinib，我们希望在未来3或4个月内，另一种FLT3抑制剂quizartinib也将获得批准。
靶向肿瘤学：AML分子监测的重要性是什么？
Stein：你真的需要检查新诊断的AML患者的分子遗传学，因为这将为你提供患者预后的概念。我们现在不仅可以整合单分子遗传异常，还可以确定这些分子遗传异常及其共同发生如何影响预后，当你考虑一个可能有资格接受骨髓移植的患者时，这一点就变得很重要，他们在第一次病情缓解时是否需要骨髓移植。这是第一件事。
第二件事是我们如何使用这种分子监测来告知患者在治疗过程中的表现。在他们得到最初的诱导化疗后，我们可以检查是否有所谓的微小残留病（MRD）残留，如果有MRD残留，这给了我们一个病人是否可能复发的指示。
最后，检查分子遗传异常真正影响我们如何治疗我们的病人，因为在新诊断的情况下，我们有FLT3抑制剂与化疗结合。在某些设置中，您可以使用单剂IDH1或IDH2抑制剂。在复发/难治的情况下，我们现在有FLT3抑制剂和IDH1/2抑制剂将用于这些患者。
靶向肿瘤学：您对该领域正在进行的研究感到兴奋吗
”
Stein：随着这些新药获得批准，现在有一个爆炸式的研究[进入2个领域]。一个是[找出]如何结合这些药物来改善患者的预后，另一个是决定]最佳的治疗方案。也就是说，在新诊断的环境中使用这些药物更好吗？在复发/难治的情况下使用这些药物更好吗？你先用哪种药？你如何排列药物的顺序？在接下来的5到10年里，我们将回答大量的问题。
目标肿瘤学：对于正在治疗AML患者的同事，您有带回家的信息吗
”
Stein：主要的收获是他们应该了解他们需要进行哪些分子遗传测试。他们还应该了解，如果在某些分子遗传学测试中获得阳性结果，可以给哪些药物。他们应该放心地订购这些测试，同时也可以联系到该领域的专家来帮助他们。许多社区肿瘤学家（在他们的实践中）并没有看到这么多的AML，所以（当他们看到时，）重要的是他们接触到那些使用过这些药物的人。
有针对性的肿瘤学：你认为未来十年该领域将走向何方
，
，
，
，Stein:[尽管取得了这些进展，但仍然是AML，不幸的是，这些患者中的大多数仍然死于疾病。在接下来的10年里，我们将看到这些病人的总体生存率和生活质量的显著改善。希望，在真正的疾病中
