据ivosidenib的制造商Agios介绍，FDA已经批准了一项ivosidenib的补充新药申请，该申请是对不符合标准化疗条件的IDH1突变型急性髓系白血病患者的一线治疗的优先审查指定.
Chris Bowden，医学博士
Chris Bowden，医学博士
ivosidenib（Tibsovo）的补充新药申请（sNDA）已被FDA授予优先审查指定，用于不符合标准化疗条件的idh1突变型急性髓性白血病（AML）患者的前线治疗，作为ivosidenib、
的制造商，在Tibsovo批准复发或难治性AML后不到7个月的时间里，我们很高兴与FDA合作，将其标记适应症扩展到一线，在一份新闻稿中说，
“新诊断的AML患者没有资格接受标准治疗，如强化和非强化化疗，目前只提供姑息治疗。我们非常需要新的治疗方案，我们相信IDH1突变的AML患者有可能从这种靶向治疗中获益，”Bowden补充道，“在快速优先审查下，FDA将在收到申请后6个月内审查sNDA，与标准的10个月相比。批准决定定于2019年6月21日或之前做出。
根据第一阶段试验的数据提交申请，在该试验中，ivosidenib诱导新诊断的IDH1阳性AML患者的总有效率（ORR）为57.6%（95%CI，39.2-74.5）。ORR包括42.4%（95%CI，25.5-60.8）完全缓解（CR）加部分血液学恢复（CRh）的联合率。
第一阶段剂量递增/扩大研究检查了对IDH1阳性血液系统恶性肿瘤患者的ivosidenib单一疗法。数据截止日期为2018年5月11日的研究结果于2018年12月在ASH年会上提交。截止目前，共有258名患者接受了治疗，其中包括34名未经治疗的AML患者。本组34例AML患者中，9例为剂量递增期，25例为扩张期，
，79.4%为继发性AML，20.6%为复发性AML。患者年龄中位数为76.5岁（64-87岁）。患者每天服用500毫克ivosidenib，中位治疗时间为4.3个月（范围为0.3-35.1），33例AML患者有
疗效数据。CR率为30.3%（33例中10例），CRh率为12.1%（33例中4例）。在所有应答者中，首次应答的时间中位数为1.9个月（范围为0.9-3.6）。CR/CRh的中位时间为2.8个月（范围1.9-12.9）。在ORR、CR/CRh和CR人群中，估计12个月的反应持续时间分别为59.5%、66.7%和77.8%。
所有类型的反应者中都有患者实现了输血独立性（治疗后连续56天以上未输血）。64%（14例中的9例）的CR/CRh组有IDH1突变清除率，包括所有4例获得CRh的患者。
安全人群包括所有34例未经治疗的AML患者。所有级别的不良事件（AEs）发生率超过25%的患者为腹泻（52.9%）、疲劳（44.1%）、恶心（38.2%）、食欲下降（32.4%）、白细胞增多（26.5%）、贫血（26.5%）和周围水肿（26.5%）。值得注意的是，
8.8%的患者心电图QT延长≥3级。心电图QT延长导致ivosidenib剂量减少2例，维持4例。3%的患者有3级以上的白细胞增多症。17.6%的患者出现了各级别的IDH分化综合征（IDH-DS）。使用皮质类固醇和利尿剂治疗的IDH-DS导致3名患者暂时保持剂量，但没有剂量减少。
FDA于2018年7月批准ivosidenib治疗成人复发/难治性IDH1突变体AML患者。2
