普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂适用为诊治对以往酪氨酸激酶缓聚剂医治耐药或不能承受的是漫性相,加快相,或纤维细胞相漫性粒性败血症(CML)成年人患者或者对以往酪氨酸激酶缓聚剂医治耐药或不能承受的Philadelphia性染色体呈阳性急性淋巴纤维细胞败血症(Ph ALL)。这一适应证是依据反映率。没用Iclusig的实验证实改进病因学病症或增加存活,普纳替尼在我国都还没发售,但是孟加拉国有了仿药——Ponaxen,美国、台湾地区已上市市场销售。
临床研究PACE实验中评估了普纳替尼在CML和洛杉矶性染色体呈阳性ALL患者上对达沙替尼(Sprycel)或克劳迪亚替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的功效和安全。实验列入共449名受到过2到3次TKI医治CP-CM的患者用开始使用量为45mg / d的普纳替尼医治。
实验数据显示,在均值56.8个月随诊期内,267例患者中,有60%(n=159)做到关键细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者做到彻底细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者做到关键分子学缓解(MMR),24%(n=64)做到分子学缓解。在负相关随诊期内,12个月可能有82%的患者做到MCyR,5年里做到MMR的患者可能有59%不断缓解。
科研人员发觉,普纳替尼缓解与长期性结论有关。预期5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中非常。