pembrolizumab的开发人员默克公司宣布，KEYNOTE-240试验的主要终点没有达到，因为在最佳支持性治疗中添加该药物未能改善先前接受全身治疗的晚期肝癌患者的无进展或总体生存率.
Roy Baynes，医学博士，博士
Roy Baynes，医学博士，博士
Merck，pembrolizumab的开发者，已经宣布KEYNOTE-240试验（NCT 02702401）的主要终点没有达到，由于将药物添加到最佳支持治疗中未能改善先前接受全身治疗的晚期肝细胞癌患者的无进展生存率或总生存率。1
尽管最终分析的结果显示彭布罗利珠单抗方案确实改善了OS，而不是安慰剂组，根据预先指定的统计计划（HR，0.78；95%CI，0.611-0.998；P=0.0238），不具有统计学意义。此外，培溴珠单抗的无进展生存率（PFS）也没有达到统计学意义（HR，0.78；95%CI，0.61-0.99；P=.0219）。由于两个主要终点均未达到优势，根据默克公司的说法，作为关键次要终点的总体应答率（ORR）未经正式测试。
KEYNOTE-240是彭布罗利珠单抗的验证性试验，2018年11月，对先前接受索拉非尼（Nexavar）治疗的HCC患者给予加速批准，根据第二阶段KEYNOTE-224试验、
的数据，KEYNOTE-240中彭布罗利珠单抗的安全性与先前使用PD-1抑制剂的研究结果一致。完整的研究结果将在即将召开的医学会议上提出，并与FDA进行讨论。
虽然我们对KEYNOTE-240没有达到其主要终点感到失望，但总体生存率、无进展生存率和客观应答率的结果通常与研究结果一致在第二阶段的研究中，KEYNOTE-224加速了Keytruda对先前接受过索拉非尼治疗的肝癌患者的批准，”Roy Baynes医学博士、高级副总裁兼全球临床开发主管、默克研究实验室首席医疗官说。“我们衷心感谢患者和研究人员参与本研究，并致力于帮助被诊断为这一常见且难以治疗的肝癌类型的患者。”
在双盲，三期基调-240试验中，413名患者被随机分为接受培溴利珠单抗加最佳支持治疗组和安慰剂加最佳支持治疗组。在实验组中，彭布罗利珠单抗每3周给药200毫克，最多35个治疗周期加上最佳支持治疗，包括疼痛管理和其他潜在并发症的处理，包括按照当地护理标准处理腹水。
符合入组条件，患者必须患有巴塞罗那临床肝癌（BCLC）C期疾病，或BCLC B期疾病，不能接受局部区域治疗或局部区域治疗，不能接受治疗方法。此外，患者必须在首次服用研究药物的7天内获得Child-Pugh a级肝脏评分，估计寿命>3个月，根据RECIST v1.1标准，可测量损伤≥1处，ECOG表现状态为0或1，目的选择慢性丙型肝炎病毒或乙型肝炎病毒，选择器官功能良好的病例，在Ⅱ期KEYNOTE-224试验中，
，单药培溴珠单抗诱导ORR为17%（95%CI，在104例接受索拉非尼治疗的晚期肝癌患者中，18例有反应，1例完全反应，17例部分反应。除此之外，46例患者病情稳定，34例患者病情进展，6例患者无法评估。
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