Nina Shah，医学博士，讨论了在复发/难治性多发性骨髓瘤的复杂治疗模式中，CAR T细胞疗法bb21217的前景.
Nina Shah，MD
Nina Shah，MD
CAR T细胞疗法bb21217在重度预处理复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示了良好的安全性和有效性。
在2018年ASH年会上提交的一期CRB-402试验（NCT03274219）的初步数据中，抗BCMA治疗bb21217的客观有效率为83.3%，部分有效率或75%以上。随着时间的推移，反应继续加深，输液后10个月内完全缓解（CR）。CR或严格CR率为25%，最小残留病（MRD）阴性率为100%。1
队列（n=12）中三分之二（67%）出现细胞因子释放综合征（CRS），1名患者出现3级事件。CRS发病的中位时间为4.5天。25%的患者出现神经毒性。然而，该安全性曲线似乎与其他汽车T细胞治疗的已知毒性一致，首席研究者Nina Shah，医学博士说，
bb21217汽车T细胞是bb2121汽车结构的增强，先前显示中位无进展生存期为11.8个月，中位持续时间为多发性骨髓瘤10.8个月疗效观察。此外，CR或严格CR率为50%，36.4%的患者有VGPR。2
在接受旧金山加州大学海伦迪勒综合癌症中心医学副教授Shah的采访时说，讨论了bb21217在复发/难治性多发性骨髓瘤复杂治疗模式中的前景。
靶向肿瘤：bb21217的作用机制是什么
”
Shah:CAR T细胞治疗bb21217靶向BCMA作为抗原，但在培养方式上与其他CAR T细胞治疗不同。它使用与bb2121相同的结构，但像PI3K抑制剂一样培养，以增加注入产品中记忆寿命或中央记忆T细胞的比例。
靶向肿瘤学：本研究的设计是什么
”
Shah:bb21217试验是一期试验，终点为安全性和耐受性。这是一个标准的3+3剂量递增试验。在2018年ASH年会上公布的结果只针对第一个剂量组中治疗的12名患者。这是1.5亿个细胞作为单位剂量。这些数据是为了观察安全性和初步疗效。
靶向肿瘤学：你能强调患者群体和初步发现吗
”
Shah：为复发/难治性多发性骨髓瘤患者。他们必须有至少3个先前的治疗线，并已暴露于免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂。他们还必须在骨髓浆细胞中至少有50%的BCMA表达。这是一个很难治疗的群体。
到目前为止，我们已经治疗了12个病人，我们期望通过这种治疗能看到安全性[简介]。三分之二的患者有CRS；大多数（这些事件）为1级或2级，但有一名患者有3级事件。关于神经毒性，有3个病人出现这种情况。这导致我们扩大了剂量水平，实际上我们最终用[扩大的]剂量水平治疗了另外6个病人。原因是，我们想看看肿瘤负荷的高低对安全性有多大影响。骨髓中血浆细胞>50%的患者有更高的中毒几率吗？结果发现[神经毒性]看起来是一个孤立的事件。
关于疗效，看起来我们有83%的患者对bb21217有反应。记住，这是第一次测试剂量。其中一些反应需要一段时间才能形成，所以随着时间的推移，它们加深了。此外，我们组中随访时间最长的患者
