根据文献报道,接受软骨霉素治疗的无明显脾肿大的羟基脲耐药/不耐受性真性红细胞增多症患者的红细胞压积控制率比接受医生选择的治疗的患者高3倍,其中大多数患者的反应维持在80周三期前瞻性试验结果.
患者对羟基脲耐药/不耐受性真性红细胞增多症(PV)无明显脾肿大,用柔红霉素(Jakafi)治疗后,与接受医生选择的治疗的患者相比,获得红细胞压积(HCT)控制的可能性增加了3倍,根据第三阶段前瞻性试验的结果,大多数患者的反应维持在80周。
“response-2研究的结果表明,在没有扩大脾脏的PV患者中使用[鲁克立尼布]治疗具有临床益处,”Rich Levy,MD,药物生产商Incyte的首席药物开发官。“我们期待在未来几个月进一步分析安全性和有效性数据,并与科学界和监管机构分享结果。”
无脾肿大的PV患者对羟基脲治疗有抵抗或不耐受性,随机1:1接受单药最佳治疗(BAT)由医生决定(n=75)或软骨霉素(n=74)。主要终点是28周时达到HCT控制的患者比例,次要终点包括达到完全血液学缓解(CHR)的患者比例、HCT控制和CHR的持久性、静脉切开合格性和安全性的变化。
这两个指标之间的基线特征两组患者的中位年龄分别为63岁和67岁;先前接受羟基脲治疗的中位时间分别为33.95个月和42.61个月;基线中位HCT值分别为43.0%和42.6%。
,软骨霉素组62%的患者达到HCT控制,而BAT组为19%(比值比[或]7.28;95%可信区间;3.43-15.45;P<0.0001)。研究人员说,鲁克立尼布组的另外一名患者在80周时有反应,这使反应者的数量从46人增加到47人,即64%。
“鲁克立尼布组的大多数患者(78%)在28周时达到HCT反应,预计在80周时仍能保持反应。”。“这与[关键]反应研究[NCT 01243944]一致,在该研究中,软骨素治疗组的HCT控制持续至少80周的概率为89%。”
在35名软骨素治疗的患者(47%;95%可信区间)中实现了持久的HCT控制;80周时,35.6%-59.3%的患者接受BAT治疗(3%;95%CI;0.3%-9.3%)。持久的HCT控制被定义为在28周和80周内保持反应。
有18名患者(24.8%)在28周到80周内获得持续的CHR,其中包括初步分析后发现有反应的1名患者,而蝙蝠臂中只有2名患者(2.7%)有反应(12.60);95%可信区间:2.72-58.44。
随机给药的患者中,与对照组(分别为36对106)相比,给予软骨痛宁的患者的静脉穿刺次数较少。实验组和对照组分别有15例(20.3%)和29例(38.7%),分别进行了1~2次静脉穿刺;5例(6.8%)和16例(21.3%)分别进行了3~4次静脉穿刺;0例(0%)和3例(4%)分别进行了4次以上静脉穿刺。
研究人员估计73%在治疗过程中ruxolitinib组的患者不需要任何静脉注射,而在80周的数据截止分析时,36%的患者随机化到BAT组。
,93.2%随机化到ruxolitinib组的患者仍在接受治疗,平均暴露时间为93.6周,在没有患者仍在接受BAT治疗的情况下,
58例(77.3%)最初被随机分配到BAT治疗的患者交叉接受了鲁克立尼布治疗,其中51例患者继续接受治疗