FDA已经接受了dasatinib（Sprycel）的补充生物制剂许可证申请，该申请与化疗联合用于治疗新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的儿童患者.
一份补充生物制剂许可证申请（sBLA），用于达沙替尼（Sprycel）联合化疗治疗新诊断为费城染色体阳性（Ph+急性淋巴细胞白血病）的儿童患者，已被FDA接受。
sBLA基于来自二期CA180-372（NCT01460160）试验。据酪氨酸激酶抑制剂制造商百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）介绍，在这项试验中，新诊断为Ph+的儿童患者都接受了达沙替尼（dasatinib），并将其加入了模仿柏林-法兰克福-蒙斯特高危脊柱的化疗方案中。根据2017年ASH年会的结果，dasatinib联合用药的3年无事件生存率为65.5%（95%CI，57.7-73.7），3年总生存率为91.5%（95%CI，84.2-95.5）。2
FDA计划在12月29日前就sBLA做出决定，2018年，
“Sprycel于去年首次被确立为适合儿童患者的重要治疗选择，当时它被批准用于治疗患有Ph+慢性髓性白血病的儿童，”Jeffrey Jackson博士，百时美施贵宝血液学发展主管，杰克逊在一份声明中说：
“这是Ph+的最新里程碑，所有这些都加强了我们对研究不同类型儿童白血病中Sprycel潜力的承诺，并为这一弱势人群提供潜在的新疗法，”在第二阶段的研究中，
，106例年龄<18岁的患者从诱导化疗第15天开始连续每日达沙替尼治疗。所有接受治疗的患者均获得完全缓解。在第78天（第一个治疗区块结束时），最小残留病（MRD）≥0.05%的患者在第一次缓解时符合造血干细胞移植（HSCT）的条件，在另外3个高危化疗区块后MRD仍为阳性的患者也符合0.005%至0.05%的条件。106名接受治疗的患者中有19名符合这些标准，其中14.2%（n=15）接受了HSCT治疗。其余91例患者接受达沙替尼联合化疗2年，其中发热性中性粒细胞减少（75.5%）、败血症（23.6%）、菌血症（24.5%）、ALT升高（21.7%）、AST升高（10.4%）、胸腔积液（3.8%）、水肿（2.8%）、出血（5.7%）等3/4级不良反应，心力衰竭（0.8%）2例，1例与过敏有关，1例与血小板减少有关。在方案治疗期间，有7名患者死亡。两例死亡与移植相关，5例死于接受化疗的患者（败血症，3例；肺炎，1例；不明原因，1例）。
“费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病仍然是一种高危白血病类型，”首席研究者Stephen Hunger，医学博士，肿瘤科主任费城儿童医院儿童癌症研究中心（Center for Children Cancer Research at Children’s Hospital of Philadelphia）在2017年ASH年会上发表的一份声明中说，在这项研究中，
，达沙替尼在儿科Ph+患者化疗中的应用与近期北美和欧洲儿科Ph+ALL试验的无事件生存率和总生存率相似，首次缓解期接受造血干细胞移植的患者比例较低，表明达沙替尼作为一种新的化疗药物的潜力这些患者的治疗方案“增加了饥饿感。”2017年11月，FDA批准达沙替尼治疗慢性期Ph+慢性髓性白血病患儿。
参考文献：
美国食品和药物管理局接受百时美施贵宝；Sprycel（dasatinib）在小儿新发糖尿病中的应用
