美国食品和药物管理局（FDA）已经批准selumetinib（Koselugo）治疗儿童神经纤维瘤病1（NF1），这是一种导致肿瘤（称为丛状神经纤维瘤）在整个神经系统形成的遗传性疾病。Selumetinib是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的药物。
克里斯蒂娜拥抱她的女儿简，世卫组织在NCI儿科肿瘤科的研究人员领导下进行了一项临床试验，并接受了selumetinib的治疗。
荣誉：国家癌症研究所
食品和药物管理局（FDA）批准selumetinib（Koselugo）治疗儿童神经纤维瘤病1型（NF1）和称为丛状神经纤维瘤的肿瘤。
NF1是一种遗传性疾病，可导致患者发展成多种类型的肿瘤，包括丛状神经纤维瘤，这种肿瘤可沿神经系统在体内任何地方形成。虽然丛状神经纤维瘤不是癌性的，但它们在儿童时期经常生长，并可引起许多临床问题，包括缺陷、疼痛和功能损害。
虽然丛状神经纤维瘤在一些儿童中可以通过手术切除，但由于位置敏感，手术不是大多数儿童的选择肿瘤形成的地方。因此，该批准有望对患者护理产生直接影响。
该批准是基于一项临床试验的结果，该试验由NCI儿科肿瘤科（POB）的研究人员设计和领导，该试验表明，该药物可使70%的患者的神经纤维瘤缩小。对许多参与试验的儿童来说，用selumetinib治疗也有临床益处，改善了他们的疼痛、功能和生活质量。
得到了许多NF1儿童家庭的认可，包括社交媒体上的大量报道。
超过10年的临床试验、4轮实验药物、数百次抽血，凯利·卡彭特在推特上写道：“数万英里的路程，离家数周的路程，帮助创造了这样一个机会，让面对核武器的孩子生活得更好。”。作为临床试验的一部分，她的儿子特拉维斯接受了NIH临床中心POB研究人员的治疗。该试验的
结果于3月18日发表在《新英格兰医学杂志》上。更多关于该试验的信息可在NCI关于试验结果的新闻稿和2018年6月的癌症现状报道中获得。
