FDA批准Selumetinib治疗儿童NF1

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准selumetinib(Koselugo)治疗儿童神经纤维瘤病1(NF1),这是一种导致肿瘤(称为丛状神经纤维瘤)在整个神经系统形成的遗传性疾病。Selumetinib是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的药物。

克里斯蒂娜拥抱她的女儿简,世卫组织在NCI儿科肿瘤科的研究人员领导下进行了一项临床试验,并接受了selumetinib的治疗。

荣誉:国家癌症研究所

食品和药物管理局(FDA)批准selumetinib(Koselugo)治疗儿童神经纤维瘤病1型(NF1)和称为丛状神经纤维瘤的肿瘤。

NF1是一种遗传性疾病,可导致患者发展成多种类型的肿瘤,包括丛状神经纤维瘤,这种肿瘤可沿神经系统在体内任何地方形成。虽然丛状神经纤维瘤不是癌性的,但它们在儿童时期经常生长,并可引起许多临床问题,包括缺陷、疼痛和功能损害。

虽然丛状神经纤维瘤在一些儿童中可以通过手术切除,但由于位置敏感,手术不是大多数儿童的选择肿瘤形成的地方。因此,该批准有望对患者护理产生直接影响。

该批准是基于一项临床试验的结果,该试验由NCI儿科肿瘤科(POB)的研究人员设计和领导,该试验表明,该药物可使70%的患者的神经纤维瘤缩小。对许多参与试验的儿童来说,用selumetinib治疗也有临床益处,改善了他们的疼痛、功能和生活质量。

得到了许多NF1儿童家庭的认可,包括社交媒体上的大量报道。

超过10年的临床试验、4轮实验药物、数百次抽血,凯利·卡彭特在推特上写道:“数万英里的路程,离家数周的路程,帮助创造了这样一个机会,让面对核武器的孩子生活得更好。”。作为临床试验的一部分,她的儿子特拉维斯接受了NIH临床中心POB研究人员的治疗。该试验的

结果于3月18日发表在《新英格兰医学杂志》上。更多关于该试验的信息可在NCI关于试验结果的新闻稿和2018年6月的癌症现状报道中获得。

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