在一项大型临床试验中，CC-486维持治疗延长了成人血癌急性髓系白血病（AML）患者的总生存率。CC-486是另一种叫做阿扎胞苷（Vidaza）的癌症治疗药物。当CC-486（紫色圆点）插入癌细胞DNA（蓝色/绿色）时，放大
，防止DNA被称为甲基的化学物质（红色/橙色圆圈）修饰。这可能有助于激活某些基因，并有助于杀死癌细胞。
信贷：根据一项大型临床试验的结果，国家癌症研究所
是一种研究药物，可延长患有血癌急性髓系白血病（AML）的成年人的生存期。这种药物，CC-486，与另一种叫做阿扎胞苷（Vidaza）的疗法有关。
CC-486是一种可以在家服用的药丸，而阿扎胞苷是作为皮下注射或静脉输注给药，在医院或医生办公室服用。阿扎胞苷用于治疗某些类型的血癌患者，无论是单独使用还是与其他药物联合使用。
在新的研究中，CC-486被测试为急性髓系白血病患者接受积极化疗后病情缓解（即没有癌症迹象）的维持治疗。
许多急性髓系白血病患者在初次治疗后病情缓解。但对大多数人来说，即使在初次治疗后接受额外的化疗或巩固化疗，癌症也会复发。初步治疗后复发的急性髓细胞白血病更难治疗，大多数患者在几个月内死亡。
CC-486是第一个维持治疗，以延长患者在初步治疗后的缓解时间和生存时间，根据该试验的主要研究者，Andrew Wei，博士。，在澳大利亚墨尔本的阿尔弗雷德医院。12月10日，他在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会年会上介绍了该试验的结果。
基于这一里程碑式临床试验的积极结果，我们希望用CC-486进行维持治疗可能代表一种潜在的新治疗标准，未参与研究的宾夕法尼亚大学医院血癌专家Selina Luger医学博士说：“Wei博士在一次关于研究结果的新闻发布会上说，”
“总生存率的提高”是重要和令人兴奋的。她补充说：“这显示了用一种相对容易耐受的药物维持AML治疗的作用。然而，Luger博士提醒说，需要更多的信息来说明如何最好地使用该药物，如何控制其副作用，以及应该给缓解期患者多长时间。”。她接着说：“我认为我们需要了解哪些患者最有可能受益。”
正在寻找一种有效的维持治疗
，尽管许多AML患者在初始治疗后进入缓解期，但一些癌细胞仍被认为是能够最终增殖并导致复发的细胞。维持治疗的目的是清除那些残留的细胞。
，因为维持治疗对其他类型的血癌，如急性淋巴细胞白血病（ALL）有效，长期以来，科学家们一直在寻找一种有效的AML维持疗法。
，尽管一些研究已经确定了延缓AML复发的维持疗法，到目前为止，还没有人显示出总生存率的改善，
近500名55岁或以上的AML患者参加了名为QUAZAR-AML-001的国际试验。该试验由CC-486的生产商Celgene资助，所有参与者在初次化疗后4个月内进入缓解期。大多数参与者（80%）也接受了某种形式的巩固化疗。根据白血病细胞的某些遗传特征，所有患者都被认为处于复发的中危或高危状态。
在登记时，所有参与者都无法进行干细胞移植。这是推荐给复发风险高的病人的标准治疗方法，但有些病人可能还不足以接受困难的手术或可能找不到捐赠者，卢格博士解释道，
参与者被随机分配到CC-486或安慰剂组。治疗一直持续到患者复发或出现不可接受的副作用。如果患者有资格接受干细胞移植，他们也可以停止治疗。卢格博士说，由于这项研究只对不打算接受移植的患者开放，只有当患者突然与移植供体匹配时，才有可能发生这种情况。
是指总体生存率的提高，
是指总体生存率的中位数，研究的主要终点，CC-486组比安慰剂组长10个月（25个月对15个月）。
CC-486还将患者在没有癌症复发（无复发生存期）的情况下存活的时间延长了约5个月（10个月对5个月）。超过40名患者目前仍在接受研究性治疗。
是一个“惊人的发现”，魏博士说，无论患者复发的风险、接受巩固化疗的周期数，或是否处于完全缓解期，或是一种称为完全缓解伴不完全计数恢复（CRi）的缓解期。CRi患者的某些血细胞水平低于正常水平，并且通常比完全缓解期患者的预后差。
但是，Luger博士说，医生想知道是否有一组AML患者更可能受益于这种治疗。她解释说，随着更多研究数据的产生，这些信息可能会变得可用。
CC-486最常见的副作用是恶心、呕吐和腹泻。魏博士指出，对一些患者来说，这些影响可能会受到其他药物的限制。
CC-486组更多的患者出现严重的副作用，包括白细胞（中性粒细胞减少）数量低于正常水平和感染。研究人员指出，很少有患者因副作用而停止治疗，但大多数患者确实经历过胃肠道反应。Luger博士强调，没有与治疗相关的死亡。
此外，两组患者之间自我报告的生活质量变化相似。
测试CC-486代替阿扎胞苷
，尽管CC-486和阿扎胞苷来自同一种化学物质，但它们不是等效的治疗方法。她说，每种药物对白血病细胞的影响可能不同。
每种药物在人体内的处理方式（即所谓的药代动力学）存在差异，例如它是如何被吸收、分配和消除的。
可能部分解释了为什么一项小规模的阿扎胞苷作为成人维持治疗的研究魏博士说，急性髓性白血病并没有显示出总体生存率的改善。他补充说，另一个可能的解释是，阿扎胞苷的治疗时间比CC-486短。他解释说，这可能是因为注射阿扎胞苷对患者不太方便。
Luger博士指出，阿扎胞苷用于治疗无法接受标准初始化疗的成人AML，这些患者通常接受较长时间的治疗，在他们复发之前，
我想我们可以问的另一个问题是，对于那些通过静脉注射阿扎胞苷获得缓解的患者，他们是否能够过渡到口服药物，而不是无限期地使用静脉注射药物？她说，
此外，魏博士说，一些正在进行的研究正在检测阿扎胞苷与靶向疗法的结合，CC-486也可以与靶向药物结合。
鉴于目前试验的结果，他继续说，CC-486可能代表了一个“新组合的基本组成部分，有望对该病患者具有转化潜力。”
