急性髓系白血病IDH1基因突变靶向药物的研究

FDA已经批准ivosidenib(Tibsovo)治疗成人急性髓系白血病(AML),该白血病在一种叫做IDH1的基因中有一种特殊的突变。Ivosidenib成为FDA批准的首个针对IDH1的治疗药物。放大

约6-10%的AML患者的IDH1基因有突变。

的功劳:改编自《公共科学图书馆》2015年9月15日。https://doi.org/10.1371/journal.pone.0133813。CC通过4.0

更新:2019年5月2日,FDA扩大了对成人急性髓系白血病(AML)患者的ivosidenib(Tibsovo)的批准,该患者的IDH1基因有突变。在这项扩大的批准下,ivosidenib可用于治疗75岁或以上的新诊断患者或其他健康状况的患者或合并症,这将阻止他们接受强化化疗,这是AML的标准初始治疗。

新的批准是基于一期临床试验的结果。在试验中,大约40%的受试者看到他们的疾病症状消失,大约40%的患者在至少8周内不再需要输血,新诊断患者的

副作用与复发或难治性疾病患者相似,7月20日的

,美国食品和药物管理局(FDA)批准了ivosidenib(Tibsovo)治疗成人急性髓系白血病(AML),该白血病在一种叫做IDH1的基因中有一种特殊的突变。批准范围包括AML在早期治疗(复发)后复发或对标准治疗(难治)无反应的患者。

Ivosidenib是患者每天口服一次的片剂。

FDA还批准了一种称为雅培实时IDH1分析的辅助诊断试验,它可以识别出可能受益于ivosidenib的IDH1突变患者。大约6%到10%的AML患者有特异性IDH1突变。

Ivosidenib是FDA批准的第一个抑制突变IDH1基因产生的异常蛋白的治疗方法。阻断这些蛋白质可能有助于阻止癌细胞生长。

去年,FDA批准了一种口服药物,可以抑制AML患者体内异常形式的IDH2蛋白。依那西尼布(Idhifa)是第一个被批准用于AML的IDH2抑制剂,并且有一个辅助诊断试验来确定IDH2基因的特异性突变。

依那西尼布和ivosidenib都是基于单臂1期研究结果批准的AML分子靶向治疗,罗兰•沃尔特指出,M、 沃尔特博士说,在这些试验中,药物的有效性和副作用“几乎完全相同”。他指出,药物的有效性是通过达到形态学定义的缓解的患者比例来衡量的,这意味着他们骨髓中的骨髓母细胞少于5%,血液计数或完全或部分恢复,以及缓解的持续时间需要进行研究以比较依那西尼布和ivosidenib与补救疗法(当其他治疗AML失败时使用的疗法)。

“目前没有可供比较的数据,目前还不清楚这些分子靶向治疗是否和在多大程度上优于传统的挽救治疗,”他补充道,“在AML患者中检测IDH1抑制剂的

”FDA批准的ivosidenib是基于174名复发或难治性疾病患者的结果一项针对血液或骨髓中IDH1基因突变的AML患者的临床试验。ivosidenib的生产商Agios pharmaticals资助了这项试验。

,中位随访8.3个月,在ivosidenib治疗后,近三分之一的患者(32.8%)出现完全缓解。中位反应持续时间为8.2个月。在110名因急性髓系白血病而开始研究时需要输血或血小板输注的患者中,37.3%的患者在治疗后至少56天不需要输血根据FDA的说法,在ivosidenib中,

这项试验的附加结果出现在6月21日的新英格兰医学杂志上。

ivosidenib的常见副作用包括疲劳、白细胞增多、关节疼痛、腹泻、呼吸急促和手臂或腿部肿胀。大约19%的患者出现了一种称为“辨证综合征”的副作用,包括发烧和呼吸窘迫,如果不治疗,可能会致命。

医生必须熟悉这种药物的副作用,如辨证综合征,沃尔特博士指出。“关于伊维菌素和依那西替尼还有很多需要学习的地方,包括如何最好地将这些药物与其他药物结合起来,”他补充道

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