在毛细胞白血病患者中，以毒素为基础的moxetumamab-pasudotox治疗可能是一种有效的新治疗方案。正如这篇《癌症流行》的文章所解释的，这种药物在一个大型临床试验中看起来是非常有效的。
外周血涂片显示多个多毛白血病细胞。
信贷：病例报告病理2014年7月。内政部：10.1155/2014/497027。抄送3.0。”根据一项国际三期临床试验的结果，被诊断为毛细胞白血病（HCL）的人，是一种罕见的白血病，可能很快就会有一个有效的新治疗方案。在试验中，四分之三的HCL患者在早期治疗后恢复或进展对基于毒素的药物Moxetumab pasudotox（Moxe）的治疗有反应。
在80名患者中的33名患者（41%）在治疗过程中完全消失，超过70%的患者在随访6个月后仍然没有癌症。该试验结果于6月2日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。罗伯特·克里特曼说：
“这种药物为复发或难治性毛细胞白血病患者提供了一种选择，可以避免额外的化疗，也有可能提供更好的长期疗效。”，M、 NCI癌症研究中心（CCR）的D.领导了这项试验，
将毒素带到目标
Moxe是一种被称为免疫毒素的药物。它由铜绿假单胞菌自然产生的毒素片段组成，该毒素与载体分子在基因上融合。这种载体分子是单克隆抗体的一部分，识别一种叫做CD22的蛋白质，这种蛋白质在HCL细胞中大量存在。当抗体定位并与携带CD22的细胞结合时，毒素被带到细胞内并杀死它。
Moxe最初是由医学博士艾拉·帕坦领导的团队在CCR的分子生物学实验室开发的，该团队还包括CCR的大卫·菲茨杰拉德博士。后来，该药物被授权商业开发给阿斯利康的子公司medimunice。
在一期试验中，纳入了49名复发或难治性HCL患者，Moxe显示出了良好的安全性和潜在的有效性。在接受最高剂量药物的33名受试者中，超过60%的受试者有一个平均持续3年以上的完全反应（通过既定的测试，所有癌症症状都消失了）。根据这些结果，
，食品和药物管理局（FDA）允许研究人员直接从第一阶段试验开始国际第三阶段试验是由医学免疫组织赞助的。
消除耐药库
，因为没有FDA批准的治疗复发或难治性HCL的药物，第三阶段试验是一项单臂研究，所有参与者都接受了Moxe。
试验包括80名参与者来自14个国家，他们之前平均接受过3次盐酸治疗。Kreitman博士解释说，在试验过程中，受试者在6个月的时间内最多可以接受6个周期的药物治疗，
反复使用Moxe可以消除最小的残留疾病。微小残留病是指癌细胞的微小沉积，可以隐藏在骨髓深处，避免被标准的化学疗法杀死。
“微小残留病是我们认为导致HCL复发的原因，也是这种疾病不断复发的原因，”他说我们认为，如果能消除残留的微小疾病，对HCL患者的远期疗效会更好，在试验参与者中，在接受全部6个周期之前，在没有最小残留疾病证据的情况下，获得完全缓解。经过近17个月的随访，
，80%的试验参与者血液学缓解，即正常血细胞恢复到可接受的水平。研究人员报告说，超过40%的患者对Moxe治疗有完全的反应，其中大多数患者没有最小残留疾病的证据。该药物的
副作用大多是轻微的。包括恶心、手脚肿胀、头痛和发烧。重要的y、 克雷特曼博士说，研究人员没有发现病人有任何累积毒性。累积毒性是指副作用越严重，治疗持续时间越长。
“这很重要，因为我们希望消除最小的残留疾病，如果给患者足够的治疗周期，这种情况就可能发生，”他解释道。
不同于用于治疗HCL的化疗药物，克瑞特曼博士解释说，Moxe不会对骨髓中产生红细胞和白细胞的干细胞造成任何永久性损伤。
是Moxe
的下一个方向，因为HCL细胞在其表面表达大量CD22，理论上，所有患者都可以通过Moxe获得完全缓解。然而，多种因素会影响患者是否从该药物中获益。
例如，在被诊断为盐酸之前接触过铜绿假单胞菌的人，会产生铜绿假单胞菌抗体及其产生的毒素。Kreitman博士说，这些抗体可以识别Moxe，并在它到达足够的HCL细胞之前使其失活，但
这并不是抗药性的唯一原因。克雷特曼博士说，在试验过程中，研究人员对参与者进行了Moxe抗体测试，很多有抗体的患者对这种药物仍然有很好的反应，特别是在抗体水平较低的情况下。他和帕坦博士实验室的其他人正试图更好地理解为什么一些HCL患者对这种药物没有反应。
其他人正在其他类型的白血病中测试这种药物。Moxe最近在一项临床试验中进行了测试，该试验纳入了B细胞急性淋巴细胞白血病儿童。尽管抗药性发展很快，但研究正在寻找将Moxe与其他药物结合以克服这种耐药性的方法。Pastan博士说，在HCL治疗中早期使用Moxe的
也可能是有益的。
“现在的梦想是不使用对患者骨髓有毒的药物，就像克拉德里滨，它目前被用作毛细胞白血病的一线治疗
