FDA已经批准了对成人弥漫性大B细胞淋巴瘤复发或难治性的CAR-T细胞治疗。了解更多关于这个新的批准和它可能如何影响病人在这个NCI癌症电流博客文章。放大
对于组织化学白细胞，T细胞被设计成表达CD19的靶细胞，例如淋巴瘤细胞（恶性B细胞）。
信贷：改编自《血液肿瘤杂志》，2014年9月。doi:10.1186/s13045-014-0058-4。抄送4.0。”
“更新：导致FDA批准的临床试验的最新结果于2018年12月1日发表在新英格兰医学杂志上。这篇文章已经更新，以反映最新的发现。
于2018年5月1日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对成人某些类型非霍奇金淋巴瘤的CAR T细胞疗法tisagenlecleucel（Kymriah），使其成为第二个批准用于淋巴瘤的CAR T细胞疗法和第二个批准用于该药物的FDA。去年，FDA批准了另一个CAR T细胞疗法axicabtagene cilloucel（Yescarta）用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。汽车T细胞疗法是一种免疫疗法，包括一次性输注患者自身的免疫细胞，这些免疫细胞经过基因改造，可以识别和攻击癌症。Tisagenleclecel和axicabtagene cilloucel靶细胞都是癌细胞和正常细胞，在其表面表达一种叫做CD19的分子。
Tisagenleclecel是第一个获得FDA批准的CAR T细胞治疗。2017年批准用于儿童和青年白血病的治疗。
Tisagenleclecel的新批准用于淋巴瘤，特别是DLBCL，高级B细胞淋巴瘤，以及滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL，在先前的治疗后复发或恶化。
Tisagenlecleucel“肯定填补了一个重要的利基，”NCI癌症研究中心淋巴瘤治疗科主任，医学博士Wyndham Wilson说。威尔逊博士补充说：“但至少从一开始，它的影响将是有限的”，因为治疗是完全个性化的，而且只在某些癌症中心可用。
大约60%到70%的DLBCL患者对最初的治疗有持久的反应。对于初次治疗后DLBCL没有反应（难治性疾病）或复发的人，“用常规疗法治愈这些病人的能力非常非常有限，”威尔逊博士解释道，“同样，由滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL也很难治疗，而且对某些人来说，长期预后也很差。”这些病人都很穷。滤泡性淋巴瘤患者接受滤泡性淋巴瘤治疗后，有时会转化为DLBCL。
FDA的新批准提供了另一种CAR T细胞治疗，“可能治愈一些不能用其他有效策略治愈的患者”，Wilson博士说：
朱丽叶试验
新的批准是基于第二阶段临床试验的结果，称为朱丽叶，用于复发或难治性DLBCL患者，这些患者以前至少接受过两次全身癌症治疗或干细胞移植。Tisagenlecleuchel的制造商诺华公司赞助了这项试验。
研究参与者在接受一次注射Tisagenlecleuchel之前接受化疗以消除他们现有的免疫细胞。
的试验参与者中，有一半有反应。总的来说，18%的人有部分反应，这意味着他们的肿瘤缩小，但不是完全，约三分之一的参与者有完全反应，这意味着所有的癌症迹象消失。完全反应持续的时间长于部分反应。
研究参与者需要被跟踪更长的时间来确定他们的反应持续多久，威尔逊博士指出。
近60%的试验参与者经历了一种称为细胞因子释放综合征（CRS）的炎症反应，已知的CAR T细胞治疗的副作用，22%被认为有更严重的CRS。21%的患者有神经系统疾病，这是CAR T细胞治疗的另一个常见副作用。
“这些事情可以处理，我们正在学习如何
