根据最近公布的两项早期临床试验数据，CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤中显示出良好的前景。多发性骨髓瘤患者接受BCMA靶向CAR-T细胞治疗前后PET扫描的
，12月12日，国家癌症研究所（National Cancer Institute）
在这篇文章中添加了一个包含最新信息的框，以反映新数据的呈现。
来自两个早期临床试验的结果表明一种使用基因工程免疫细胞的免疫疗法在晚期多发性骨髓瘤患者中可能是非常有效的。
两个试验都使用了CAR T细胞，它们被设计成针对骨髓瘤细胞上的一种蛋白质，称为B细胞成熟抗原（BCMA）。尽管试验中的大多数患者对治疗有良好的反应，包括许多经历过完全缓解的患者，但大多数患者在接受治疗后被跟踪的时间仍然有限，来自两个试验的研究人员警告说，
试验的初步结果在本周发表在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥召开。一项试验在中国进行，另一项在美国进行。迄今为止，在接受治疗的患者中，
严重的副作用，包括在其他汽车T细胞试验中看到的免疫相关作用，受到限制，领导这项试验的研究者报告说，
虽然现在确定这些BCMA靶向的CAR T细胞是否最终成为多发性骨髓瘤的标准治疗方法还为时过早，密歇根大学综合癌症中心的医学博士Michael Sabel（michaelsabel）在一次关于中国试验结果的新闻发布会上说：
“（CAR T细胞）背后的科学正变得相当具有革命性。”。但是，Sabel博士继续说，还需要更多的研究来验证这些早期发现，并“看看我们是否能让更多的患者接受这种治疗。”
是一种新兴的免疫治疗形式
一种被称为检查点抑制的免疫治疗形式正迅速成为日常癌症治疗的既定组成部分。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了用于多种癌症（包括黑色素瘤、肺癌、淋巴瘤和膀胱癌）的检查点抑制剂，这是一种被称为人源化单克隆抗体的生物药物。
，并在5月批准了用于成人或患有晚期癌症的儿童，不论其癌症类型，其肿瘤有两种基因改变之一。
汽车T细胞，另一方面，使用患者自身的免疫细胞来治疗其疾病，并且大部分仍处于临床发展阶段。
在这种治疗形式中，免疫细胞是从病人的血液中收集的；在实验室中被设计来产生一种特殊的受体，称为嵌合抗原受体，或CARs，它附着在癌细胞（一种抗原）上的一个特定靶点上；在实验室中生长到数十亿个；两个公司最近向FDA提交了汽车T细胞治疗的批准申请，一个是淋巴瘤，另一个是白血病。
正在开发的汽车T细胞产品在几个方面彼此不同，包括肿瘤细胞上的抗原。两种已提交FDA批准的CAR T细胞产品，包括一种最初在NCI开发的针对CD19抗原的产品。
针对BCMA的CAR T细胞相对较新。BCMA靶向的CAR T细胞于2014年首次在NCI进行了检测，除了ASCO报告的两个试验外，其他几个正在进行的试验也在对它们进行检测。医学博士James Kochenderfer解释说：“在血细胞中，BCMA的表达主要局限于正常和癌变的血浆细胞。”。，在NCI癌症研究中心的实验移植和免疫学分支。他补充说，BCMA在大多数多发性骨髓瘤患者中都有表达，而在任何非bl患者中都没有表达archers报道，但通常寿命较短，采用标准疗法进行治疗。
两个试验中的一些患者在治疗后出现严重的CRS，并成功地使用了药物tocilizumab（Actemra？）。
两个试验中的任何患者均未出现神经毒性，另一个严重的副作用已经在其他几项汽车T细胞试验中看到，在一个案例中，导致一家公司停止开发其领先的汽车T细胞治疗。
治疗方法的差异，试验
不同于大多数其他汽车T细胞试验，包括蓝鸟试验，中国试验中的患者接受了三个小剂量的细胞，而不是一个大剂量的细胞。患者在治疗的第一天接受相对较小的剂量，然后在第2天和第6天接受两个逐渐增大的剂量。
这主要是出于安全原因，南京传奇的首席科学官Frank Fan博士解释说。范博士说，在某些情况下，如果患者在第二次给药后出现CRS或任何其他潜在的严重副作用，则第三次给药不给药。
LCAR-B38M CAR T细胞上的受体也不同于大多数其他发展中的CAR T细胞上的受体，他继续说，因为它可以连接到同样的抗原。他认为，这种差异可能会提高其与肿瘤细胞结合和杀死肿瘤细胞的能力。
解释中国试验结果的重要性是困难的，因为一些重要的遗漏细节，医学博士Marcela Maus说。，马萨诸塞州总医院癌症中心细胞免疫治疗主任。
在会议上进行了一次抽象的讨论会，在会上介绍了试验结果，Maus博士说，关于患者先前接受的治疗的范围和类型，还需要更多的信息，Berdeja博士说，用于确定治疗反应的标准，以及用于患者治疗的T细胞的组成。蓝鸟试验中的
不仅对所有患者进行了大量的预处理，但近30%的患者对治疗多发性骨髓瘤的所有主要药物都有耐药性。
下一步
南京传奇试验的研究人员正在继续招募患者参加试验，并向FDA提交监管文件，以便明年初在美国启动类似的试验，范博士说，
蓝鸟实验现在将进入所谓的剂量扩大阶段，Berdeja博士解释说，使用在试验的初始剂量增加阶段确定为最安全有效的剂量
