一篇关于FDA批准新诊断的急性髓系白血病（AML）和FLT3基因突变患者服用米多糖的博客文章。
是一种药物midostaurin的模型，FDA批准用于治疗一些急性髓系白血病患者。
的信用：Jynto，Wikimedia Commons CC0 1.0
这篇文章已经被修改以反映最新的结果，发表在6月23日的新英格兰医学杂志上，4月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了midostaurin的三期临床试验，其中
批准为接受FLT3基因突变的新诊断急性髓系白血病（AML）化疗的成人添加靶向治疗midostaurin（Rydapt？）。大约25%到30%的AML患者携带FLT3突变，这些突变与疾病的一种特别侵袭性形式有关。要批准美多糖治疗急性髓性白血病，需要使用白介素CDx FLT3突变试验，FDA还批准了一项用于检测FLT3突变的辅助诊断试验。
这项批准所依据的国际三期临床试验是NCI赞助的肿瘤学临床试验联盟与诺华公司（Novartis）合作进行的，诺华公司生产的是midostaurin。该联盟为美国FLT3突变检测和临床试验的全球数据管理提供了基础设施。“这是近几十年来AML的首次进展，”NCI癌症治疗和诊断部门的Richard Little医学博士评论道。“这确实说明了AML的重要性，它不是一种疾病，而是一种（基于遗传学的）可以在临床试验中被识别和靶向的多种疾病。”
FDA还批准了使用米多糖治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）；一种体内肥大细胞过多的情况、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病都是预后不良的罕见疾病。
靶向治疗提高了生存率
数据来自米多糖治疗AML的随机双盲安慰剂对照试验美国血液学学会。在那项试验中，717名18-60岁新诊断为FLT3突变阳性AML的患者被随机分配接受米多糖加标准化疗，包括柔红霉素（Cerubidine？）和阿糖胞苷（Cytosar-U？）或安慰剂加标准化疗。
两个治疗组的患者都可以接受如果医生确定他们需要干细胞移植作为治疗的一部分。两组接受干细胞移植的患者数量相似，移植的中位时间也相似。与安慰剂相比，咪多糖降低了22%的死亡风险。诊断后4年存活的患者中，米多司他林组为51.4%，安慰剂组为44.3%。两个治疗组的严重不良事件数也相似。发热性中性粒细胞减少症（一种以发热为特征的疾病，一种白细胞的数量低于正常值）发生在两组患者中的28%，是试验中最常见的严重不良事件。其他常见的副作用包括恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点和肌肉骨骼疼痛。利特尔博士说，虽然这些结果对于FLT3突变阳性的AML患者来说是令人兴奋的，“但这项试验的效果相对较小。”。他解释说：“我们希望看到一种药物比我们在这项试验中看到的受益更多。”
NCI通过其国家临床试验网络，正在计划新的AML靶向治疗的试验，这些试验在设计上是合作的，比如midostaurin试验。他说：“这种针对罕见疾病的国际合作是公私合作的一个很好的例子，”
“对更罕见疾病的疗效”
“Midostaurin属于一种叫做多激酶抑制剂的药物，它可以靶向细胞中的多个蛋白质。”。在急性髓系白血病中，靶点是FLT3，而在侵袭性SM及相关疾病中，靶点是FLT3arget是一种叫做KIT-D816V的突变蛋白，在约90%的肥大细胞增多症病例中发现。在诺华公司资助的一项单臂临床试验中，116名患者接受了米多糖作为单一治疗，该试验导致FDA批准了米多糖治疗SM和相关疾病。其中，89名患者的器官已经因疾病受损。总的来说，60%的器官损伤患者对药物有反应，45%的患者有试验研究者归类为主要反应：完全解决至少一种由肥大细胞增多引起的器官损伤。试验参与者的中位总生存期为33.9个月，试验中16名肥大细胞白血病患者的中位总生存期为9.4个月。历史上，肥大细胞白血病的中位总生存期不到6个月。超过一半的患者在治疗过程中由于副作用（包括血细胞计数下降、恶心、呕吐和腹泻）而需要减少剂量；然而，约三分之一的剂量减少是暂时的。
“肥大细胞增多症是一种较不常见的疾病[比AML]，这是该疾病中非常受欢迎的进展“还有，”利特尔博士总结道，“
