NCI的一个关于FDA批准雷戈拉非尼（Stivarga？）的癌症博客，这是近十年来首个被批准用于肝癌的药物。放大
雷戈拉非尼抑制几种不同类型的蛋白，称为激酶，这有助于控制细胞活动，包括VEGFR-1，VEGFR-2和VEGFR-3。
信贷：改编自Mikael Häggstróm.维基医学杂志，2014年4月27日，美国食品和药物管理局（FDA）批准雷戈拉非尼（Stivarga？）治疗一些肝细胞癌（HCC）患者，这是最常见的肝癌。扩大的批准是针对肝癌患者的治疗，这些患者的肿瘤已经对类似的靶向治疗，索拉非尼（Nexavar？）。
FDA的行动使得雷戈拉非尼也被批准用于某些胃肠道肿瘤患者，这是近几年来首次批准用于肝癌的新疗法十年来，
2007年11月，索拉非尼成为FDA首次批准的肝癌药物。批准的对象是那些不能通过手术切除的肝癌患者。
雷戈拉非尼和索拉非尼都是激酶抑制剂，可以阻断控制细胞分裂和增殖的酶的药物。NCI癌症研究中心胸胃肠肿瘤科的医学博士蒂姆·格雷滕说，事实上，“雷戈拉非尼的药物和作用机制与索拉非尼几乎相同。”。格雷滕博士说：“因此，这并不是一个全新的发现。”
自从索拉非尼被批准以来，已经有几项治疗肝癌的第三阶段试验结果是阴性的。
因此，在FDA的批准下获得阳性的试验结果是该领域的一个重大进展。”他解释说，
临床试验结果
的批准是基于573例肝癌患者在接受索拉非尼治疗后进展的三期临床试验结果。这些患者被随机分配接受雷戈拉非尼或安慰剂，因为这些患者没有系统治疗，试验中接受雷戈拉非尼的患者的
中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组患者为7.8个月。中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。治疗后肿瘤至少部分缩小的患者总有效率（或百分比）为服用雷戈拉非尼的患者11%，服用安慰剂的患者4%。服用雷戈拉非尼的患者最常见的严重不良事件包括高血压、手足皮肤反应和疲劳。雷戈拉非尼被批准有肝损伤（肝毒性）黑匣子警告，FDA警告该药与其他严重副作用有关，包括感染、大出血和伤口愈合并发症。
“总生存期增加3个月是这些患者的重要发现，格雷滕博士说，他并没有参与这项导致批准的研究。不幸的是，参与研究的中心不需要收集肿瘤活检，他继续说，“这将有助于后续研究，了解在分子水平上发生了什么，看看是否有反应的生物标记物。”
患者在这项试验中是一个选择组，格雷滕博士提醒说，因为他们可以耐受索拉非尼的副作用。
“我们知道索拉非尼对许多病人的耐受性不是很好，”他说。“因此，现在有一个问题是，有多少临床试验以外的患者将受益于雷戈拉非尼，因为他们中的一些人将无法忍受索拉非尼的一线治疗。”
测试其他治疗方法
其他潜在的肝癌治疗方法可能即将推出。例如，一些免疫治疗药物正在临床试验中进行测试。
在2017年3月，格雷滕博士和他的同事发表了一项针对晚期肝癌患者的临床研究的阳性结果，该研究测试了免疫检查点抑制剂银耳单抗是否可以安全地与射频消融结合n、 用于一些小肝癌患者。研究人员认为，消融可能会触发免疫系统以肿瘤细胞为靶点，并且检查点抑制剂可以增强这种效果。
其他检查点抑制剂，包括nivolumab（Opdivo？），正在对先前接受过索拉非尼治疗的晚期肝癌患者进行临床试验。
一项三期试验也正在进行中，该试验将nivolumab与索拉非尼作为晚期肝癌患者的一线治疗进行试验。“
