美国国家癌症研究所（NCI）的一篇关于FDA批准彭布罗珠单抗治疗成人和儿童经典霍奇金淋巴瘤的博客。放大淋巴瘤的
解剖图。
信贷：Terese Winslow
3月14日，美国食品和药物管理局（FDA）批准彭布罗利珠单抗（Keytruda？）治疗一些经典霍奇金淋巴瘤（cHL）。该药物已被批准用于治疗成人和儿童难治性cHL患者，或经三种或三种以上治疗后病情复发的患者。
FDA的行动使彭布罗利珠单抗成为第一个被批准用于治疗儿童癌症的免疫检查点抑制剂。该药物先前已被批准用于治疗成人头颈癌、黑色素瘤和肺癌。
彭布罗利珠单臂临床试验的数据显示，有200多名成人患者接受了新的适应症加速批准。试验中的所有患者都有cHL，这些cHL在多次先前治疗后已经恢复，或者不再对包括自体干细胞移植和/或布仑妥昔单韦多丁（Adcetris？）在内的治疗有反应。随着批准的加速，FDA要求药品制造商进行进一步的研究，以确认适应症的临床益处。
没有儿童患者参与批准所依据的临床试验。在这个例子中，FDA根据在成人身上观察到的结果推断出儿科患者的疗效。
这有点不寻常，FDA血液学和肿瘤学产品办公室的儿科肿瘤学家、肿瘤学科学副主任Gregory Reaman医学博士说。但是，他说，该机构有权“使用外推法对儿童患者的疗效进行推断，特别是对患有像cHL这样的成年人群疾病的青少年患者。”
从生物学角度来看，cHL在青少年中的表现与在成人中的表现几乎相同，里曼博士继续说，而且病程相似。”他说：“由于cHL的发病高峰发生在青少年时期，所以应该允许儿童患者使用这种药物进行治疗，这是很有意义的。
”
一般来说，检查点抑制剂“在儿童癌症中的活性比成人癌症低得多，”医学博士Brigitte Widemann说。，NCI癌症研究中心儿科肿瘤科主任。因此，有证据表明，检查点抑制剂可能有利于难治性或复发性cHL的儿童患者，这一点很重要，她说，
POB正在参与一个儿童肿瘤组协调的I/II期试验，在儿童和青年复发或难治性实体瘤或肉瘤中使用另外两种检查点抑制剂，她补充说。该试验将nivolumab（Opdivo？）作为单一制剂或与ipilimumab（Yervoy？）联合使用进行试验。
在获得批准的试验中，47%的患者有部分反应，22%有完全反应。估计中位反应持续时间约为11个月。
最常见的副作用包括疲劳、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、腹泻和皮疹。约5%的患者因不良反应而停止治疗，26%的患者暂时停止治疗。
作为其批准申请的一部分，销售彭布罗珠单抗的默克公司提交了40名接受过该药物治疗的几种癌症类型的儿童患者的安全性数据。FDA说，这些患者所经历的副作用与成人相似，尽管儿科患者出现一些不良反应的几率较高，包括疲劳和腹痛。
FDA增加了一个关于彭布罗珠单抗治疗后异基因造血干细胞移植并发症风险的警告，建议临床医生密切关注患者移植相关并发症的早期证据，包括移植物抗宿主病。
彭布罗利zumab是第二个被批准用于成人cHL患者的检查点抑制剂。2016年5月，该机构批准加速批准nivolumab用于自体造血干细胞移植术后病情复发或恶化的患者，随后使用布伦妥昔单抗维多汀。
批准这些患者使用第二种免疫治疗剂是一种积极的进展，CCR医学博士Mark Roschewski说淋巴恶性肿瘤科。
“为病人提供更多的选择总是很重要的，”罗斯切夫斯基博士说，特别是那些对其他治疗无效的病人。此外，研究人员现在将能够用不同的方法测试这些药物对各种不同的淋巴瘤。
“重要的是要有不止一种药物，”他说，“因为真正对病人的生活有最大影响的是这些药物的组合。”
