一篇关于批准利奈度胺作为多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植的维持治疗的癌流博客。
骨髓瘤细胞（绿色）和骨细胞（红色）在实验室制作的支架（紫色）上生长。
学分：国家癌症研究所
2月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了利奈度胺（Revlimid？）治疗多发性骨髓瘤的新用途。
根据新的批准，多发性骨髓瘤患者在接受自体干细胞移植后可以接受利奈度胺作为维持治疗，为了防止癌症复发，
来那度胺，一种毒性稍低、药效更强的药物沙利度胺，2006年，FDA首次批准与地塞米松联合使用，用于治疗至少接受过一次其他治疗的患者的多发性骨髓瘤。2015年，
也被批准与地塞米松联合使用，用于新诊断的多发性骨髓瘤患者，这些患者不符合自体干细胞移植。利奈度胺也被批准用于治疗一些地幔细胞淋巴瘤和骨髓增生异常综合征患者。
新的FDA批准“赶上了临床实践……因为大多数（肿瘤学家）已经在自体干细胞治疗后提供利奈度胺作为维持治疗，”医学博士Carol Ann Huff说。，约翰·霍普金斯·西德尼·金梅尔综合癌症中心。她接着说，这项研究还“进一步证实了利奈度胺的维持治疗是有效的”，并且应该有助于确保利奈度胺被纳入医疗保险范围。
在两个试验中显示了实质性的益处
利奈度胺的新批准是基于两个随机双盲试验，这两个随机双盲试验显示了明显更长的时间多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植后接受每日剂量药物治疗的无进展生存率与接受安慰剂治疗的患者相比。
两项试验NCI资助的CALGB 100104试验和一项欧洲试验称为IFM 2005-02-随机分配的患者接受自体干细胞移植每日口服利奈度胺或安慰剂后的疾病。这两项试验的
结果发表在2012年《新英格兰医学杂志》的同一期上，与安慰剂组相比，接受来那度胺的患者无进展生存期提高了约20个月（CALGB试验中为19个月，IFM试验中为18个月），在中期分析显示利奈度胺维持治疗能显著提高无进展生存率后，患者和医生知道谁服用利奈度胺，谁服用安慰剂。在CALGB试验中，在2009年研究被揭发时接受安慰剂的患者和没有进展性疾病的患者被给予“交叉”的选择，接受来那度胺作为维持治疗，128名患者中有86名这样做，IFM试验中的
患者继续接受最初分配的治疗。然而，2011年1月，在利奈度胺患者出现第二原发性癌症风险增加后，IFM试验中止。尽管有类似的观察，CALGB的试验仍在继续。研究人员继续跟踪这两个试验中的患者。
Huff博士没有参与这两个试验，他注意到CALGB试验中交叉后的延长随访也显示了利奈度胺维持治疗的中位总生存率显著增加。
此外，NCI癌症治疗和诊断部门的Richard Little医学博士解释说，对CALBG和IFM试验结果以及第三次利奈度胺维持性临床试验结果的荟萃分析，加强了CalbB试验改善总体生存率的发现，它赞助了CALGB试验。
临床试验工作的重要发现是利奈度胺维持了“rapy，在自体移植后疾病进展之前给予，提供了一种生存益处，”利特尔博士说。“这为实践提供了明确的证据[并且]表明只有立即的维持治疗才能提高生存率。”
增加了第二种癌症的风险
这两个试验中出现的副作用的类型、频率和严重程度与之前报道的利奈度胺相似，包括中性粒细胞减少，血小板水平异常低，深静脉血栓形成和肺栓塞的风险增加。
此外，在超过7年的中位随访中，两个试验中新血癌和新实体瘤第二原发癌（不包括鳞状细胞癌和基底细胞癌）的总发病率根据向FDA报告的试验数据，14.9%的患者服用利奈度胺，8.8%的患者服用安慰剂，但由于多发性骨髓瘤是一种非常严重的疾病，Huff博士指出，“在大多数[专家]看来，死于骨髓瘤的风险远远超过了第二种癌症的风险。”，“这当然是我们在考虑来那度胺治疗的潜在风险和益处时与患者进行的讨论，”
“十年前[多发性骨髓瘤患者]的平均生存期在3-5年，现在在7-10年，”多亏了治疗的各种进展，博士说。哈夫继续说，
的另一个潜在的维持治疗在翅膀
许多问题仍然是关于移植后多发性骨髓瘤患者的维持治疗，哈夫博士说。她继续说，至少还有两种其他药物与利奈度胺联合作为维持治疗正在进行大规模临床试验，即蛋白酶体抑制剂硼替佐米（Velcade？）和第二代蛋白酶体抑制剂，ixazomib（Ninlaro？）。
“没有人确切知道给这些药物多长时间，以及我们是否可以通过缩短治疗时间来减轻第二原发性癌症和其他副作用的风险，”她说。“我们能不能更明智地对待如何给予列那利多米德？有多少病人从这种药物的维持治疗中获益？有没有更好的维护策略比其他病人？
目前，来那度胺是FDA批准的唯一用于自体干细胞移植后多发性骨髓瘤患者的维持治疗。“这绝不是唯一的选择，[但是]这是有最可靠数据的选择，”哈夫博士说，
