在一项小型临床试验中，半数以上的皮肤癌患者对免疫治疗药物彭布罗利珠单抗有反应，称为默克尔细胞癌。扩大
Pembrolizumab靶向免疫细胞上的一种蛋白质，称为PD-1，是一种所谓的能抑制免疫应答的检查点蛋白家族之一。
荣誉：国家癌症研究所/Terese Winslow
在一项小型临床试验中，超过一半的皮肤癌患者称之为默克尔细胞癌，对增强癌症免疫反应的药物彭布罗利珠单抗（Keytruda？）有反应。总的来说，这些反应比那些接受过化疗的罕见癌症患者的典型反应持续时间更长。
在这项由NCI提供资金支持的II期试验中，26名患者有晚期疾病，没有一名患者接受过系统治疗。在25名可评估的患者中，14名患者（56%）有完全或部分反应，Paul Nghiem，医学博士，博士。，4月19日，在新奥尔良举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，弗雷德·哈钦森癌症研究中心报告说：
“很明显，在试验的早期，有很强的一部分患者对治疗反应良好，同样重要的是，他们的反应似乎是持久的，”Nghiem博士说，他同时在华盛顿大学医学院任职。“这项研究是第一个证明病毒驱动的癌症可能对免疫疗法有反应的概念的研究。”
这项发现同时发表在新英格兰医学杂志上。
“这项[试验]非常令人兴奋，这些结果非常有意义，”医学博士雷蒙德·杜布瓦说。，南卡罗来纳医学大学医学院的，他在AACR会议上主持了一个关于这项研究的新闻简报。
大约80%的默克尔细胞癌与一种叫做默克尔细胞多瘤病毒（MCPyV）的病毒感染有关。另一个主要的危险因素是暴露在太阳紫外线下，紫外线会损害皮肤表层的细胞。当癌细胞出现在某些皮肤细胞中时，它可以呈现正常的默克尔细胞的样子，默克尔细胞的作用包括调节触觉。与恶性黑色素瘤相比，默克尔细胞癌的扩散更为剧烈，其致死率是黑色素瘤的数倍，
目前还没有食品药品监督管理局批准的治疗默克尔细胞癌的药物。一些患者对化疗有反应，但这种疾病通常在大约3个月后进展，使患者几乎没有（如果有的话）治疗选择。
对其他癌症的潜在影响
彭布罗珠单抗，它被批准用于治疗黑色素瘤和某些类型的肺癌，靶向一种叫做PD-1的蛋白质，它抑制免疫系统的活动。这种药物是一种被称为免疫检查点抑制剂的治疗方法，它消除了免疫系统的这种抑制作用，使某些免疫细胞能够攻击肿瘤。
在这项研究中，应答者包括肿瘤MCPyV检测呈阳性的患者和肿瘤未检测呈阳性的患者。研究作者说，需要更多的研究来了解药物在这些不同类型肿瘤中的作用机制。
“这是一项相对较小的研究，但结果非常有希望，”西德尼·金梅尔综合癌症中心的医学博士苏珊娜·托帕利安说。“而且，虽然这项研究是关于一种罕见的疾病，但其结果可能象征着免疫疗法在更大范围的癌症中的应用——那些与病毒感染相关的癌症。”
在全球范围内，约20%的癌症与病毒等传染源相关。例如，持续感染某些类型的人乳头状瘤病毒可导致子宫颈癌和其他类型的癌症。
默克尔细胞癌研究提出了一个问题，即与癌症相关的其他病毒是否会产生抗原，刺激免疫系统排斥肿瘤或者，托帕利安博士解释说。“这是一个悬而未决的问题，但许多临床试验正在对此进行调查。”
探索下一步
研究人员将扩大目前的试验范围，增加大约24名患者。这可以帮助他们更好地理解一些重要的问题，例如哪些患者最有可能对免疫疗法作出反应，以及患者在作出反应后应接受多长时间的治疗。
“我们还需要学习如何将这种疗法与其他疗法相结合，以使那些仅对免疫疗法没有反应的患者受益。”Nghiem博士说，
彭布罗利珠单抗的副作用对大多数患者来说是可以控制的，他继续说。但试验中有两名患者因为副作用，只输了一两次就不得不停止治疗。然而，近一年后，这两个病人都有持续的肿瘤反应。
“对于这两个人来说，免疫系统显然正在做这项工作，至少目前是这样，”Ngheim博士说。“这表明，可能只要戳一下免疫系统就可以唤醒它，然后看到持续的好处。“KDSPE”建立伙伴关系“KDSPs”Nghiem博士最初很难吸引一家大型制药公司来测试对默克尔细胞癌患者的免疫治疗，因为这种疾病非常罕见，大约为2。在美国，每年诊断出的病例有1000例。
最终得到了NCI癌症治疗评估计划（CTEP）和癌症免疫治疗试验网络的支持，使研究人员得以与药物制造商默克公司合作开发临床试验，以及多个临床站点。
“这项试验是一个很好的例子，说明NCI如何与学术界和工业界的合作伙伴合作，为一个非常罕见的癌症患者群体带来一种重要的新疗法，”CTEP的Elad Sharon博士和研究合著者说，
代表Ngheim博士，这项新发现扩大了对有需要的病人的治疗选择。他说：“作为一名医生，我告诉许多患有这种疾病的病人，我们已经没有更多的东西可以提供给他们了。”。“现在能给他们更多的选择真的很令人兴奋。”“
