4月10日，美国食品和药物管理局（FDA）批准selumetinib（Koselugo）用于2岁及2岁以上患有1型神经纤维瘤（NF1）且有症状的不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。
selumetinib，一种激酶抑制剂，是首次批准用于患有这种疾病的儿童患者的治疗罕见疾病。
在SPRINT中研究了selumetinib的SPRINT试验，这是一个由国家癌症研究所（NCI）赞助的、开放标签、多中心、单臂试验，用于NF1和一个可测量的靶向丛状神经纤维瘤的儿童患者，这些神经纤维瘤不可能手术切除而不会有严重的发病风险。有效人群（n=50）中的患者也被要求至少有一个与目标丛状神经纤维瘤相关的显著发病率。20%以上的患者有缺陷、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力损害，以及膀胱/肠功能障碍。
患者每天两次口服25 mg/m2的selumetinib，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是NCI评估的总有效率，并定义为在磁刺激下肿瘤体积减少≥20%的患者百分比核磁共振成像（MRI）在3至6个月内在随后的MRI上得到证实。
结果
总有效率为66%（n=33；95%可信区间[CI]=51-79）。所有患者都有部分反应，82%的反应者持续反应至少12个月。采用相同的反应标准对总反应率进行独立的中心评价，显示总反应率为44%（95%可信区间=30-59）。
主要安全性数据来自74名在短跑期间接受selumetinib治疗的NF1和丛状神经纤维瘤患儿。最常见的不良反应是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。
Selumetinib也可引起心肌病、眼毒性，包括视网膜静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离，视力减退，肌酐磷酸激酶增高。应根据不良反应的严重程度，保留、减少或永久停止使用塞卢美替尼。
建议的塞卢美替尼剂量为25 mg/m2，每天两次，空腹口服，直至病情恶化或毒性不可接受。
Richard Pazdur，MD
“在COVID-19大流行期间，每个人的日常生活都受到了干扰，在这个关键时刻，我们希望患者知道，FDA仍然致力于使患有罕见肿瘤和危及生命的疾病的患者及其独特需求成为重中之重。我们继续加快这些患者的产品开发，”Richard Pazdur医学博士说，FDA肿瘤卓越中心主任，FDA药物评价和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任。
我们致力于监管灵活性，并为行业提供广泛的指导，努力使药物满足未满足的医疗需求。帕兹杜尔博士说：“塞卢米替尼代表了这一承诺。“儿科病人现在第一次有了FDA批准的药物来治疗丛状神经纤维瘤，一种与NF1相关的罕见肿瘤。”
