FDA批准Luspatercept-aamt二线治疗成人骨髓增生异常综合征贫血

4月3日的

,美国食品和药物管理局(FDA)批准luspatecept aamt(Reblozyl)治疗贫血,该贫血对促红细胞生成素无反应,并且在8周内需要两个或更多的红细胞单位,用于患有极低至中度风险骨髓增生异常综合征的成人患者,这些患者具有环状铁粒细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒细胞增多和血小板增多症(MDS/MPN-RS-T)。

奖牌试验

疗效在奖牌中得到证实,这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的试验,在229名患者中采用国际预后评分系统(IPSS-R)进行,非常低-,低-,或有环状铁粒细胞并需要输注红细胞(8周内两个或多个红细胞单位)的中危骨髓增生异常综合征。患者被随机分为2:1给予luspatercept-aamt或安慰剂。所有患者都接受了最好的支持性治疗,包括红细胞输注。

MDS-RS和MDS-RS-T的主要疗效终点是独立输注红细胞的患者比例,定义为在第1周至第24周之间的任何连续8周内没有任何输血。153名接受luspatercept aamt治疗的患者中,58名(37.9%,95%可信区间[CI]=30.2-46.1)的患者在至少8周内是独立的红细胞输血,而10名(13.2%,95%可信区间=6.5-22.9)的患者接受安慰剂治疗(治疗差异=24.6%[95%CI=14.5-34.6,P<0.0001])。

最常见的(>10%)不良反应为疲劳、头痛、肌肉骨骼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难,超敏反应。

卢帕替西普aamt的推荐起始剂量为1 mg/kg,每3周皮下注射一次,每次给药前复查血红蛋白结果。

瑞士诺华的达拉非尼好用吗

达拉非尼是瑞士诺华生产的一种肿瘤治疗药物,可单药或联合曲美替尼治疗BRAF V600E或V600K突变阳性不可切除或转移性黑素瘤。 除了治疗黑色素瘤,达拉非尼也被批准用于治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)和局部晚期或转移性间变性甲状腺癌(ATC)。

瑞士诺华的达拉非尼的适应症有什么

达拉非尼也叫泰菲乐,由瑞士诺华生产,目前已知的适应症有三个,1.单药用于BRAF V600E突变的不可切除/转移性黑色素瘤。或联合曲美替尼(Trametinib)用于BRAF V600E或V600K突变的不可切除/转移性黑色素瘤;2.治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌。3.联合用药用于局部晚期或转移性间变性甲状腺癌(ATC)。

瑞士诺华的达拉非尼治疗效果好吗

黑色素瘤是最具侵略性类型皮肤癌也是皮肤疾病主要死亡病因,黑色素瘤的发病率比较低,但恶性程度高,达拉非尼是一种BRAF抑制剂,对BRAF V600E、BRAF V600K、BRAF V600D的IC50分别为0.65nM、0.5nM、1.84nM,2013年瑞士诺华的达拉非尼被批准上市,用于治疗BRAF V600E突变的手术不可切除性的成人黑色素瘤或转移性黑色素瘤。

瑞士诺华的达拉非尼效果到底好不好

瑞士诺华的达拉非尼效果到底好不好?达拉非尼是一种BRAF抑制剂,对BRAF V600E、BRAF V600K、BRAF V600D的IC50分别为0.65nM、0.5nM、1.84nM,2013年瑞士诺华的达拉非尼被批准上市,这是FDA继维罗非尼、易普利单抗后批准的第三个治疗转移性黑色素瘤的药物。

瑞士诺华的达拉非尼可以治疗哪些疾病

瑞士诺华的达拉非尼主要成分为甲磺酸达拉非尼,可单药或联合曲美替尼治疗BRAF V600E或V600K突变阳性不可切除或转移性黑素瘤。 除了治疗黑色素瘤,达拉非尼也被批准用于治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)和局部晚期或转移性间变性甲状腺癌(ATC)。

瑞士诺华的达拉非尼的效果如何

瑞士诺华是全球具有创新能力的医药保健公司之一,总部设在瑞士巴塞尔,业务遍及全球140多个国家和地区,其愿景是成为全球最具价值和最值得信赖的医药健康企业。诺华生产的达拉非尼(Tafinlar)在2013年首次被FDA批准上市,单药治疗携带BRAF V600E/K突变的晚期黑色素瘤患者。