4月3日的
,美国食品和药物管理局(FDA)批准luspatecept aamt(Reblozyl)治疗贫血,该贫血对促红细胞生成素无反应,并且在8周内需要两个或更多的红细胞单位,用于患有极低至中度风险骨髓增生异常综合征的成人患者,这些患者具有环状铁粒细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒细胞增多和血小板增多症(MDS/MPN-RS-T)。
奖牌试验
疗效在奖牌中得到证实,这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的试验,在229名患者中采用国际预后评分系统(IPSS-R)进行,非常低-,低-,或有环状铁粒细胞并需要输注红细胞(8周内两个或多个红细胞单位)的中危骨髓增生异常综合征。患者被随机分为2:1给予luspatercept-aamt或安慰剂。所有患者都接受了最好的支持性治疗,包括红细胞输注。
MDS-RS和MDS-RS-T的主要疗效终点是独立输注红细胞的患者比例,定义为在第1周至第24周之间的任何连续8周内没有任何输血。153名接受luspatercept aamt治疗的患者中,58名(37.9%,95%可信区间[CI]=30.2-46.1)的患者在至少8周内是独立的红细胞输血,而10名(13.2%,95%可信区间=6.5-22.9)的患者接受安慰剂治疗(治疗差异=24.6%[95%CI=14.5-34.6,P<0.0001])。
最常见的(>10%)不良反应为疲劳、头痛、肌肉骨骼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难,超敏反应。
卢帕替西普aamt的推荐起始剂量为1 mg/kg,每3周皮下注射一次,每次给药前复查血红蛋白结果。