11月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对12岁及12岁以上镰状细胞病成人和儿童患者的加速批准。
“[体素细胞]是脱氧镰状血红蛋白聚合的抑制剂，这是中央
理查德帕兹杜尔，医学博士
镰状细胞病的异常，说理查德帕兹杜尔，医学博士，FDA的肿瘤卓越中心主任和FDA的药物评价和研究中心的肿瘤疾病办公室代理主任。“使用[体素马达]，镰状细胞不太可能结合在一起，形成镰状形状，这可能导致红细胞破坏导致血红蛋白水平低。该疗法为这种严重危及生命的疾病患者提供了一种新的治疗方案。
希望试验
疗效评价是在274例镰状细胞病患者中进行的，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验。将患者随机分为1500毫克（n=90）、900毫克（n=92）或安慰剂组（n=92）。大约65%的患者在试验开始时服用羟基脲。如果患者的基线血红蛋白在5.5到10.5g/dL之间，则登记患者。服用稳定剂量羟基脲的患者在整个试验期间继续服用该药。随机化按患者是否已经接受羟基脲、地理区域和年龄分层。主要疗效观察指标是血红蛋白应答率，定义为从基线检查到第24周血红蛋白增加超过1g/dL。
。与安慰剂组的6.5%（92例中的6例）相比，体素治疗组的应答率为51.1%（90例中的46例）。额外的疗效评估包括在此期间血红蛋白的变化、间接胆红素的百分比变化和网织红细胞计数的百分比。在1500毫克体素治疗组中，血红蛋白、间接胆红素和网织红细胞百分比的平均变化分别为1.14g/dL、-29.08%和-19.93%。安慰剂组在此期间血红蛋白、间接胆红素和网织红细胞计数百分比的平均变化分别为-0.08g/dL、-3.16%和4.54%。
用体素治疗最常见的不良反应（>10%）为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、疲劳和发热。产品信息包括对过敏和潜在实验室干扰的警告。
建议的体素治疗剂量为1500毫克，每日一次，含或不含食物。■
