11月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准luspatecept aamt(Reblozyl)治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的贫血。
β地中海贫血是一种降低血红蛋白生成的血液疾病。在β-地中海贫血患者中,低水平的血红蛋白导致身体许多部位缺氧。受影响的个体也有贫血,这会导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和更严重的并发症。β-地中海贫血患者出现异常血栓的风险增加。
置信试验
疗效在多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行评估,该试验纳入了336名需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成年患者。患者被随机分为2:1的luspatercept aamt组(n=224)和安慰剂组(n=112)。Luspatercept-aamt每3周皮下注射一次,只要观察到输血需求减少或直到出现不可接受的毒性。主要疗效观察指标为:从基线水平开始定期减少红细胞输注负荷的患者比例至少为33%,从第13周到第24周至少减少了两个单位。接受luspatecept aamt的患者的
,与安慰剂组的4.5%相比,21.4%达到了主要终点(风险差=17.0;95%可信区间=10.4–23.6,P<0.0001)。
最常见的不良反应(>10%)是头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。
推荐的起始剂量是每3周皮下注射1次,每次1 mg/kg。查看luspatecept aamt的完整处方信息。