11月20日，美国食品和药物管理局（FDA）批准givosiran（givlari）治疗成人急性肝卟啉症，这是一种导致在血红素生成过程中形成的有毒卟啉分子积聚的遗传病。
Richard Pazdur，MD
“这种积聚可引起急性发作，称为卟啉症发作，可导致严重疼痛和瘫痪、呼吸衰竭、癫痫发作和精神状态改变。这些攻击是突然发生的，会造成永久性的神经损伤和死亡，”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评价和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。“在（这项）批准之前，治疗方案只能部分缓解这些攻击所特有的剧烈、持续的疼痛。经批准的药物……可通过帮助减少扰乱患者生命的发作次数来治疗该疾病。
ENVISION
疗效在ENVISION中进行了评估，ENVISION是一项随机、双盲、安慰剂对照、多国试验，纳入94例急性肝卟啉症患者。患者被随机分为1:1，在6个月的双盲期内每月皮下注射一次2.5mg/kg的吉伏西兰或安慰剂。
主要疗效结果指标是需要住院治疗的卟啉症发作率、紧急保健访视或在家中静脉注射血红素。服用吉伏西兰的患者6个月内的平均发病率为1.9（95%可信区间[CI]=1.3–2.8），服用安慰剂的患者为6.5（95%可信区间=4.5–9.3）。与安慰剂组相比，用吉伏西兰治疗的急性肝卟啉症患者平均减少了70%（95%CI=60%-80%）的卟啉症发作。
最常见的不良反应（>20%的患者）包括恶心和注射部位反应。标签包含过敏反应、肝肾毒性和注射部位反应的警告。肝毒性主要是转氨酶升高，肾毒性主要是血清肌酐升高和肾小球滤过率的降低。
皮下注射给药的推荐剂量为每月2.5毫克/千克。
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