10月18日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了罗米洛斯汀(Nplate)的补充生物制剂许可证申请(sBLA),以在其美国处方信息中包含显示免疫性血小板减少症成人持续血小板反应的新数据。最新的适应证将romiplostim的治疗扩展到对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的新诊断和持续免疫性血小板减少症的成人患者。去年12月,FDA批准了另一种用于治疗免疫性血小板减少症的罗米洛斯汀的sBLA。
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病,其特点是血液中血小板计数低,血小板生成受损。在美国,估计免疫性血小板减少症的发病率血小板减少症是每年每10万成人中有6.1例,将近20例,每年有1000人被诊断为免疫性血小板减少症。
Romiplostim是一种血小板生成素受体激动剂,它模仿人体的天然血小板生成素,旨在增加免疫性血小板减少症患者的血小板计数。
sBLA是基于一个开放的标签,对确诊为免疫性血小板减少症且对一线治疗(包括皮质类固醇)反应不足的成人进行单臂II期试验(n=75)。从免疫性血小板减少症诊断到研究开始的平均时间为2.2个月。在主要终点,在12个月的治疗期内,血小板反应的中位月数(>50x 109/L)为11个月(95%可信区间[CI]=10-11),首次血小板反应的中位时间为2.1周(95%可信区间=1.1-3.0)。此外,93%的患者在12个月的治疗期间获得一个或多个血小板反应。32%的患者至少在6个月内获得缓解,其定义是在没有罗米洛斯汀和任何治疗免疫性血小板减少(伴随或抢救)的药物的情况下维持血小板计数≥50×109/L。
罗米洛斯汀的安全性在患者中相似,不管免疫性血小板减少持续时间。以下不良反应(与安慰剂或标准护理相比,罗米洛斯汀的发生率至少为5%,发生率至少为5%)发生在接受罗米洛斯汀治疗长达12个月的免疫性血小板减少症患者身上:支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道呼吸道感染、咳嗽、恶心和口咽痛。2%的成人免疫性血小板减少症持续时间长达12个月,出现血小板增多症