美国食品和药物管理局(FDA)最近颁发了12项新的临床试验研究拨款,在未来4年内总额超过1500万美元,其中许多是针对癌症的。此外,FDA还为罕见疾病的自然史研究提供了两项新的研究资助,在接下来的4年里,资助总额超过410万美元,其中一项主要用于治疗甲状腺癌。这些赠款旨在促进罕见癌症和疾病患者的医疗产品开发。
Janet Maynard,MD
“大多数罕见疾病仍然没有批准的治疗方法,FDA致力于在未满足需要的领域促进产品开发。孤儿产品资助计划是FDA支持开发治疗罕见疾病产品的几种方式之一。FDA孤儿产品开发办公室主任,医学博士Janet Maynard说,自1983年创立以来,该项目已经提供了超过4亿美元的资金来资助600多个新的临床研究。
临床研究为临床试验研究拨款如下:
Maryam Fouladi,医学博士,理学硕士,FRCPC,辛辛那提儿童医院医疗中心:PTC596治疗弥漫性桥脑胶质瘤和高级别胶质瘤(3年75万美元)的第一期研究,医学博士Parinda Mehta,辛辛那提儿童医院医疗中心:槲皮素化学预防治疗范科尼贫血患者鳞状细胞癌的II期研究(4年170万美元)Sara Pai,医学博士,马萨诸塞州总医院,波士顿:抗PD-1治疗HPV相关性复发性呼吸道乳头状瘤病的II期研究(3年100万美元)Manijeh Goldberg,博士,MBA,Privo Technologies,Peabody,Massachusetts:顺铂贴片(PRV111)治疗口腔癌的I/II期研究(4年200万美元)Ricardo Carvalho,博士,靶向治疗技术,新泽西州萨默塞特:视神经母细胞瘤治疗的第一阶段研究(3年66万美元)Gregory Friedman,医学博士,阿拉巴马大学伯明翰分校:儿童恶性小脑脑肿瘤溶瘤工程单纯疱疹病毒治疗的第一阶段研究(3年75万美元)杰森·希克里克,医学博士,美国加州大学圣地亚哥分校院系:替莫唑胺治疗胃肠道间质瘤的二期研究(3年150万美元)迈克尔·安德雷夫,医学博士,德克萨斯大学安德森癌症中心医学博士,休斯顿:伊米普利酮(ONC201)治疗急性髓系白血病的I/II期研究(4年100万美元)。”
“自然史研究补助金”
来自自然史研究的信息可以帮助设计有效的临床试验,以测试未来的治疗。FDA收到了31份赠款申请,45多位罕见疾病、自然史、监管和统计专家,包括学术界、患者团体、国家卫生研究院的代表,对这些申请进行了科学和技术价值的审查和评估,和FDA。
主要研究者的研究课题,以及自然史研究拨款的大致资助金额如下:
伊丽莎白格鲁布斯,医学博士,德克萨斯大学安德森癌症中心,休斯顿:髓样甲状腺癌的前瞻性研究(4年内约170万美元)。这项研究试图利用一个多机构的登记来描述疾病变量和患者的观点,从而为甲状腺髓样癌化疗的开始和坚持提供决策依据。这些重要的知识可以被纳入这种疾病新疗法的临床试验设计中