8月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了entrectinib（Rozlytrek）的加速批准，该药适用于患有NTRK（神经营养性酪氨酸受体激酶）基因融合的成人和青少年患者，这些患者没有有效的治疗方法。Entrectinib也被批准用于治疗成人转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。
“我们正处于一个令人兴奋的癌症治疗创新时代，因为我们继续看到组织不可知疗法的发展，这些疗法有可能改变癌症治疗，FDA代理专员Ned Sharpless，MD.
Ned Sharpless，MD
说，这是FDA第三次批准基于不同类型肿瘤共同生物标记物的癌症治疗，而不是肿瘤起源的部位。它遵循了FDA在2018年发布的指导文件中制定的政策。
“[此]批准包括对12岁及12岁以上的儿童患者的指征，这些患者依靠主要在成人身上获得的疗效信息，患有NTRK融合阳性肿瘤，”FDA的主任Richard Pazdur医学博士说美国食品和药物管理局药物评价和研究中心肿瘤卓越中心和血液学及肿瘤产品办公室代理主任。“青少年的疗效来自成人数据，30名儿童患者的安全性得到证实。”
试验结果
在研究54例成人NTRK融合阳性肿瘤的四项临床试验中评估了entrectinib的疗效。总有效率为57%，完全缓解率为7.4%。在31名有反应的患者中，61%的患者的反应持续9个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺、唾液腺、乳腺、甲状腺和结肠/直肠。
临床研究也评估了51例ROS1阳性的成人肺癌。总有效率为78%，完全缓解率为5.9%。在40名有反应的患者中，55%的患者的反应持续12个月或更长时间
