8月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准派西达尼布（Turalio）胶囊治疗成年有症状的腱鞘膜巨细胞瘤患者，该肿瘤与严重的发病率或功能受限有关，对手术治疗无反应。
理查德·帕兹杜尔，MD
“腱鞘膜巨细胞瘤可引起患者疼痛、僵硬、活动受限等虚弱症状。FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“肿瘤会严重影响患者的生活质量，并导致严重残疾。”。“手术是主要的治疗选择，但有些病人没有手术资格，肿瘤甚至在手术后也可能复发。[本]批准是FDA批准的第一个治疗这种罕见疾病的疗法。
活血试验
批准是基于120名患者的多中心国际活血临床试验的结果，其中59名患者接受了安慰剂。主要疗效终点是治疗25周后分析的总有效率。临床试验表明，接受培昔他尼治疗的患者总体反应有统计学意义的改善，总体反应率为38%，而接受安慰剂治疗的患者无反应。完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。23名应答者中，有22名在初始应答后至少随访了6个月，13名应答者在初始应答后至少随访了12个月，其中13名应答者在初始应答后至少随访了12个月，他们的应答持续了12个月以上服用培昔他尼可增加乳酸脱氢酶，增加天冬氨酸转氨酶，脱发，增加丙氨酸转氨酶，增加胆固醇。其他副作用包括中性粒细胞减少、碱性磷酸酶升高、淋巴细胞减少、眼水肿、血红蛋白降低、皮疹、食欲不振，以及磷酸盐的减少。
pexidartinib的处方信息包括一个盒装警告，以告知医疗保健专业人员和患者严重和潜在致命性肝损伤的风险。医疗保健专业人员应在开始治疗前和治疗期间按规定的时间间隔监测肝脏检查；如果肝脏检查出现异常，可能需要根据肝脏损伤的严重程度，保留派西达尼，减少剂量，或永久停止治疗。只有通过Turalio风险评估和缓解策略计划，才能获得Pexidartinib。
