7月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准程序性细胞死亡蛋白1抑制剂彭布罗珠单抗（Keytruda）作为单一疗法治疗复发性局部晚期或转移性食管癌患者，其肿瘤表达程序性细胞死亡配体1（PD-L1，综合阳性评分[CPS]经FDA批准的试验确定，≥10），在一个或多个先前的系统治疗路线后，随着疾病进展。
KEYNOTE-181
批准基于KEYNOTE-181研究的数据，这是一项多中心、随机、开放标签的研究，对628例复发性局部晚期或转移性食管癌患者进行的主动对照试验，这些患者在对晚期食管癌进行系统治疗之前或之后有疾病进展。HER2阳性食管癌患者必须接受经批准的HER2靶向治疗。
所有患者必须在中心实验室提交肿瘤标本进行PD-L1检测；PD-L1状态用PD-L1 IHC 22C3 pharmDx试剂盒测定。有需要类固醇的非感染性肺炎史，或当前肺炎，活动性自身免疫疾病，或需要免疫抑制的医疗条件的患者，不合格。
患者被随机分为1:1接受培溴利珠单抗（每3周200毫克）或研究者选择的下列任何化疗方案，全部静脉注射：紫杉醇（每4周第1、8和15天80至100毫克/平方米）、多西紫杉醇（每3周75毫克/平方米）或伊立替康（每4周1、8和15天）每2周180毫克/平方米。根据肿瘤组织学（食管鳞状细胞癌与食管腺癌/食管胃交界癌）和地理区域（亚洲与非亚洲）对随机分组。
用培溴珠单抗或化疗持续到不可接受的毒性或疾病进展。随机分配接受培溴利珠单抗治疗的患者，如果临床稳定，可在1.1版（RECIST v1.1）实体瘤的首次反应评估标准之外继续治疗，直到至少4周后通过重复成像证实疾病进展的首次影像学证据。接受培溴珠单抗治疗且无疾病进展的患者可接受长达24个月的治疗。
主要疗效观察指标是在以下共同原发人群中评估总生存率：食管鳞状细胞癌患者、表达PD-L1（CPS≥10）的肿瘤患者，所有随机分配的患者。
食管鳞状细胞癌患者的总生存率（HRs）为0.77（95%可信区间[CI]=0.63-0.96），表达PD-L1 CPS≥10的肿瘤患者为0.70（95%CI=0.52-0.94），所有随机分配的患者为0.89（95%CI=0.75-1.05）患者。经进一步检查，在肿瘤表达PD-L1（CPS≥10）的食管鳞状细胞癌患者中，与化疗相比，使用培溴珠单抗的患者的总体生存率有所改善。
用于表达PD-L1（CPS）的食管鳞状细胞癌患者在接受培溴珠单抗治疗的患者中观察到68个事件（80%）（n=85），在接受化疗的患者中观察到72个事件（88%）（n=82）。接受培溴珠单抗治疗的患者中位总生存期为10.3个月（95%CI=7.0-13.5个月），而接受化疗的患者中位总生存期为6.7个月（95%CI=4.8-8.6个月）。
接受培溴珠单抗治疗的患者中位无进展生存期为3.2个月（范围=2.1-4.4个月），2.3个月（范围=2.1-3.4个月）接受化疗的患者（HR=0.66；95%CI=0.48-0.92）。接受培溴珠单抗治疗的患者的客观缓解率为22%（95%CI=14%-33%），完全缓解率为5%（n=4），部分缓解率为5%（n=4）应答率为18%（n=15）。化疗组的客观有效率为7%（95%CI=3%-15%），完全有效率为1%（n=1），部分有效率为6%（n=5）。接受培溴珠单抗治疗的患者中位缓解时间为9.3个月（范围=2.1+到18.8+个月），化疗组为7.7个月（范围=4.3到16.8+个月）。在接受培溴珠单抗治疗的KEYNOTE-181的314名食管癌患者中，接受培溴珠单抗治疗的患者中位缓解时间为2.1个月。食道癌患者发生的不良反应与2799例黑色素瘤或非小细胞肺癌患者使用单药培溴珠单抗治疗的不良反应相似。
KEYNOTE-180
这一指标也基于KEYNOTE-180的数据，这是一项多中心、非随机、开放性试验这项研究纳入了121名局部晚期或转移性食管癌患者，这些患者在接受了至少两次晚期疾病的全身治疗后，病情恶化。除了先前的治疗方法外，合格标准与KEYNOTE-181相似，给药方案与KEYNOTE-181相同。
的主要疗效结果指标是根据RECIST v1.1的客观反应率和反应持续时间，修改为最多跟踪10个靶点病变，最大每个器官5个靶点病变，通过盲法独立中心评价。
35例表达PD-L1（CPS≥10）的食管鳞状细胞癌患者的客观缓解率为20%（95%CI=8%-37%）。在7名应答患者中，应答持续时间为4.2至25.1个月或更长，其中5名患者（71%）的应答持续时间为6个月或更长，3名患者（57%）的应答持续时间为12个月或更长
