5月2日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了对ivosidenib（Tibsovo）的审批范围，将新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓细胞性白血病（AML）纳入其中，这是FDA批准的检测结果，在至少75岁的患者中，或有不能使用强化诱导化疗的合并症的患者中。该药物先前已在复发或难治性AML的成人患者中得到批准。
AG120-C-001
的批准是基于开放标签、单臂、多中心AG120-C-001单药伊维菌素治疗新诊断AML的临床试验，该试验通过雅培实时IDH1检测发现IDH1突变。入选的患者至少75岁，或至少符合以下标准之一：东方肿瘤合作组基线表现状态≥2，严重心脏病或肺病，肝功能损害胆红素>正常上限的1.5倍，或肌酐清除率<45ml/min。28名患者中位年龄其中77年（64-87岁），22年（79%）有治疗相关的AML或伴有骨髓增生异常改变的AML。
Ivosidenib每天口服500毫克，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。28例患者中，2例在ivosidenib治疗后接受干细胞移植。
的疗效取决于血液学部分恢复的完全缓解率或完全缓解率、缓解时间以及从输血依赖到输血独立的转化率。28例患者中有12例（42.9%）在血液学部分恢复或不完全恢复的情况下完全缓解（95%可信区间[CI]=24.5-62.8），17例输血依赖患者中有7例（41.2%）在至少8周的时间内实现了输血独立。
在至少25%的患者中发生的不良反应是腹泻、乏力、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、辨证分型、肌痛。处方信息包含一个盒装警告，提醒医护人员和患者注意分化综合征的风险，可能危及生命或致命。
推荐方案
推荐的ivosidenib剂量为500 mg，每日一次，含或不含食物，直至疾病进展或毒性不可接受。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月，以留出临床反应的时间
