艾伯维（AbbVie）和罗氏（Roche）宣布，为慢性淋巴细胞白血病（CLL）共同开发的成功药物维奈托克作为一线治疗，已在III期CLL14试验中取得了积极的成果。这次发表的数据表明，与标准疗法（阿托珠单抗和芥子气与苯基丁酸）相比，维奈托克和阿托珠单抗的组合可以使患者的无进展生存期（PFS）显着提高。
CLL是成人中最常见的白血病类型之一，通常在血液和骨髓中发展。 2018年，美国估计有20,000例新病例。CLL的特征是过量异常淋巴细胞的逐渐积累。尽管该疾病的症状在治疗后可能会消失，但无法治愈。一旦病情缓解，癌细胞通常会重新出现，使患者需要长期接受进一步治疗。因此，患者需要更好的疗法来帮助他们减少由疾病复发引起的问题。
维奈托克由罗氏（Roche）拥有的AbbVie和Genentech开发，是B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的创新选择性抑制剂，该因子抑制CCL -2蛋白中BCL过表达。在某些血液癌和其他类型的肿瘤中，这种蛋白质可以阻止癌细胞凋亡。通过抑制BCL-2蛋白，维奈托克可使癌细胞再次经历凋亡过程。 维奈托克还是首个获得FDA批准的BCL-2蛋白疗法。
在过去的两年中，在急性白血病治疗领域，特别是在急性髓样白血病的治疗中出现了大量靶向治疗药物。在本次ASH会议上，介绍了近年来靶向药物研究领域的研究成果和成就。最近，FDA已经批准并销售了几种特定的药物。例如，第一种靶向药物是来自Astellas的FLT3抑制剂ASP2215，用于治疗具有FLT3突变的难治性复发性急性髓细胞白血病患者。作为FLT3抑制剂，ASP2215单一疗法的完全缓解率明显高于传统化疗。
市场上第二种靶向药物是称为维奈托克lax的BCL2抑制剂，也称为ABT199。该药物被批准用于治疗淋巴样肿瘤，尤其是慢性淋巴细胞性白血病。最近的临床研究结果表明，与传统的治疗方法相比，维奈托克lax联合小剂量阿糖胞苷或维奈托克lax联合去甲基化药物治疗急性髓细胞性白血病的反应率和生存时间明显更长。这些基础和临床研究导致了它们的批准适应症在本次ASH会议上进行了报道。
另一种靶向药物是IDH1和IDH2抑制剂。在ASH会议上也更新了相关研究结果。值得一提的是，IDH1和IDH2抑制剂已用于急性髓细胞白血病的新诊断，并取得了良好的效果，值得大多数同事关注。
