普纳替尼做为新一代酪氨酸激酶缓聚剂(TKIs),对BCR-ABL呈阳性败血症,如漫性髓细胞败血症(CML)、费城染色体呈阳性急性淋巴细胞性败血症(Ph ALL)有明显的冶疗,甚至是在对当前市场中供给的第一、二代TKIs发生耐药性(如T315I基因突变)的情形下仍合理。
临床研究PACE实验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体呈阳性ALL患者上对达沙替尼(Sprycel)或克劳迪亚替尼(Tasigna)耐药性或不耐受或T315I突变的功效和安全。实验列入共449名受到过2到3次TKI医治CP-CM的患者用开始使用量为45mg / d的普纳替尼医治。
实验数据显示,在均值56.8个月随诊期内,267例患者中,有60%(n=159)做到关键细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者做到彻底细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者做到关键分子学缓解(MMR),24%(n=64)做到分子学缓解。在负相关随诊期内,12个月估计有82%的患者做到MCyR,5年里做到MMR的患者估计有59%不断缓解。
科研人员发觉,缓解与长期性结论有关。预期5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药性/不耐受和T315I亚组中非常。
普纳替尼普遍副作用主要包括血压高,疹子,腹泻腹痛,疲劳乏力,头疼,严重便秘,发烫,恶心干呕和关节疼。血液学不良反应包括血小板减少症,严重贫血,单核细胞降低,淋巴细胞减少,和白细胞偏低。