治疗效果

来那度胺是沙利度胺（thalidomide）类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。在多发性骨髓瘤细胞中，来那度胺和地塞米松（dexamethasone）协同作用，能够抑制细胞增殖，导致肿瘤细胞凋亡。该药与地塞米松联合使用，可用于治疗多发性骨髓瘤（MM）；也可用于治疗已接受过至少一种疗法，因有5q染色体缺失、存在或不存在其他细胞遗传学异常的低风险或中度-1风险的骨髓增生异常综合征（MSD）所致的输血依赖型贫血，以及用于治疗已接受过包含一次硼替佐米疗法的两次治疗后的复发和进展性套细胞淋巴瘤（MCL）。

来那度胺可直接作用于肿瘤细胞，抑制肿瘤细胞生长，诱导MCL细胞凋亡。来那度胺还可增强TNF相关凋亡诱导配体的作用，增加细胞表面诱导凋亡因子（Fas）介导的细胞凋亡，增强半胱天冬氨酸蛋白酶（caspase-8）的活性，下调caspase-8抑制剂（FLIP、Ciap2）的表达，抑制NF-κB和胰岛素样生长因子（IGF-1）的活性，促使肿瘤细胞凋亡，发挥直接抗肿瘤的作用。

拉罗替尼是有史以来第一款TRK抑制药物，患者只要经过基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，便可考虑采用拉罗替尼加以治疗。那么，拉罗替尼疗效怎么样呢？

2018年，肿瘤界公布了一件具有里程碑意义的大事，就是首个广谱抗癌靶向药拉罗替尼（Vitrakvi、Larotrectinib、LOXO-101）在美国获批上市了，它也是首个口服TRK抑制剂。拉罗替尼可以治疗17种癌症，不需要考虑肿瘤种类、发生区域以及年龄，只要有对应的基因，都可能有效。据说部分癌症的有效率100%！拉罗替尼是一种选择性靶向神经营养型酪氨酸激酶受体（NTRK）蛋白家族的药物。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。NTRK基因家族 (包括NTRK1, NTRK2, NTRK3) 中的成员与不相关的基因融合在一起会导致TRK信号通路的改变，从而导致癌症的产生。NTRK基因融合并不常见，但是存在于多种儿童和成人的实体瘤中。