恩瑞格之前被批准用于 2 岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗，而这次的批准可以使恩瑞格用于 NTDT 铁过载患者的治疗。恩瑞格应该用于每 1 克干燥肝组织中含铁量至少 5 毫克的 NTDT 患者。恩瑞格的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的，这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药，以治疗严重或威胁生命的疾病，同时公司要进行额外的研究以确保恩瑞格的临床效果。今天咱们就来看一下恩瑞格常见的副作用。

美国食品药品管理局（FDA）于 1 月 23 日批准恩瑞格（去铁斯若）新适应症，用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之，NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为恩瑞格的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC)，但其在恩瑞格临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗，其用途被限定为恩瑞格安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。今天咱们就来看一下恩瑞格常见的不良反应。

铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，恩瑞格给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。今天咱们就来看一下恩瑞格可以治什么呢？

恩瑞格适应症：1.大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗；2. 对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗；3. 可用于治疗 Fanconi综合征所致的可逆性肾功能不全。今天咱们就来看一下恩瑞格的疗效如何呢？

恩瑞格是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。它于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受恩瑞格口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。今天咱们就来看一下恩瑞格的副作用及处理。

恩瑞格是具有3个突起的配基，尽管恩瑞格与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。恩瑞格的耐受性和安全性在同类药物之中算是较为的良好的。因此患者也可以长期服用，但最好先向医生咨询，在医生的指导下使用，以免产生不良发应。今天咱们就来看一下恩瑞格是什么时候上市的呢？

一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了恩瑞格对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，恩瑞格持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。今天咱们就来看一下恩瑞格上市后的价格。

恩瑞格方便性更好，患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究，共入组341例MDS患者，3个月可平均降低血清铁蛋白372μg／L。今天咱们就来看一下恩瑞格可治疗什么病症呢？