依库丽单抗是什么？罕见病药物依库珠单抗（依库丽单抗）用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）。依库珠单抗2007年首次在美国上市，2018年09月04日在中国获批。

最近一项研究显示依库珠单抗（舒立瑞），一种人源性单克隆抗体(可抑制C5补体裂解为活性形式)，可显著降低严重视神经脊髓炎（NMO）的年发病率。该项研究结果最近在美国神经疾病协会（ANA）第137届年会上公布。 NMO是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘性疾病，会导致严重的视神经炎及横贯性脊髓炎损害，但与经典多发性硬化不同。损害可导致累积性永久性残疾，在当前的治疗下，只有25％-66％的患者维持无复发。

舒立瑞获批适应症：舒立瑞依库珠单抗注射液（Eculizumab Injection）是治疗罕见病的孤儿药。

依库珠单抗（Eculizumab），商品名舒立瑞（Soliris）用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMO）。它是一种人源化单克隆抗体，起终末补体抑制剂的作用。它由美国Alexion Pharmaceuticals 制药公司开发，制造和销售，直到2017年才拥有专利权保护权。2017年，美国食品和药物管理局（FDA）  批准 Soliris（eculizumab）治疗全身性重症肌无力。批准是针对那些患有乙酰胆碱受体抗体的患者。

2018年9月5日，国家药品监督管理局发布公告称，于近日批准了依库珠单抗（舒立瑞）注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

舒立瑞中文说明书

依库珠单抗是由美国Alexion公司（亚力兄制药）生产，能够结合在病理条件下诱发破坏红细胞的蛋白，从而延长红细胞的寿命。它是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物，也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。此外，它也是第一种用于重症肌无力（MyastheniamGravis，MG）的终端补体抑制剂类药物，在2014年8月，欧盟委员会还授予依库珠单抗治疗重症肌无力的孤儿药地位。亚力兄制药为培育此药花费了8亿美元的投资，更是经过了长达15年的时间才研发成功，这使依库珠单抗成为吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药，每人每年约需要409,500美元。

依库珠单抗适用于哪些病症？美国东部时间2017年10月23日，Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Soliris（Ecolizumab, 依库珠单抗）用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。

重症肌无力是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病，是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的，最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到，“重症肌无力患者发生的使人衰弱的肌无力现象，可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力，这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在重症肌无力 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路，我们认为依库珠单抗具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”